CNS Pharmaceuticals, Inc. gab die Empfehlung des unabhängigen Data Safety Monitoring Board (DSMB) bekannt, die laufende globale, potenziell zulassungsrelevante Studie des Unternehmens mit dem Prüfpräparat Berubicin zur Behandlung von Glioblastoma multiforme (GBM) ohne Änderungen fortzusetzen. Die Empfehlung folgt der vordefinierten Futility-Analyse des DSMB zu den unverblindeten (nur für den DSMB) Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten der Studie des Unternehmens zu Berubicin im Vergleich zu Lomustin, einer Standardbehandlung für Patienten mit rezidivierendem GBM. Genauer gesagt überprüfte der DSMB den primären Endpunkt des Gesamtüberlebens (OS) und die sekundären Wirksamkeitsmaße progressionsfreies Überleben (PFF) und Gesamtansprechrate (ORR) sowie die Sicherheitsdaten der auswertbaren Patienten.

Um die Fortsetzung der Studie zu unterstützen, musste die Wirksamkeit von Berubicin beim primären Endpunkt (OS) mindestens mit der von Lomustin vergleichbar sein. Die potenziell zulassungsrelevante Studie zu Berubicin ist eine multizentrische, offene, randomisierte, kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem GBM (WHO Grad IV) nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie und im Vergleich zu Lomustin. Das Gesamtüberleben ist ein strenger Endpunkt, den die FDA als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann.

Die FDA hat CNS Pharmaceuticals die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, die eine häufigere Interaktion mit der Behörde ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfprozess zu beschleunigen.