CNS Pharmaceuticals, Inc. gab ein klinisches Update zu seiner laufenden klinischen Studie mit Berubicin zur Behandlung von rezidivierendem GBM, einer aggressiven und unheilbaren Form von Hirnkrebs. Bei dieser potenziell entscheidenden, globalen Studie zu Berubicin handelt es sich um eine adaptive, multizentrische, offene, randomisierte, kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidivierendem GBM (WHO Grad IV) nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie und im Vergleich zu Lomustin als Standardtherapie (SOC). Der primäre Endpunkt der Studie ist das Gesamtüberleben (OS), ein strenger Endpunkt, den die FDA als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann.

Das Unternehmen hat 46 der rund 60 ausgewählten klinischen Prüfzentren in den USA, Italien, Frankreich, Spanien und der Schweiz eröffnet. Das Unternehmen gibt bekannt, dass die erste klinische Prüfstelle in Italien aktiviert wurde und die Rekrutierung und Verabreichung an den ersten Patienten in Italien stattgefunden hat. Bis heute wurden 180 Patienten der erwarteten 243 Patienten in die Studie aufgenommen.

Jüngste Höhepunkte der Patientenrekrutierung: 74% der Patienten wurden in die Studie aufgenommen; das Tempo der Aufnahme beschleunigt sich rapide, da die ersten 75 Patienten 18 Monate für die Aufnahme brauchten, während die zweiten 75 Patienten in weniger als 6 Monaten aufgenommen wurden; 25 Patienten wurden im Juni aufgenommen; und die Studie wurde mit dem Beginn der Aufnahme und Dosierung in Italien erweitert. Das Unternehmen hat nun die vom Studienprotokoll geforderten Kriterien erreicht, um eine im Voraus geplante, nicht bindende Futility-Analyse durchzuführen, die ein unabhängiges Data Safety Monitoring Board (DSMB) überprüfen wird, um zu entscheiden, ob die Fortsetzung der Studie wie geplant empfohlen wird, da Berubicin einen potenziellen Wert als Zweitlinienbehandlung für Patienten mit Glioblastom zeigt. CNS hatte zuvor berichtet, dass das Unternehmen diese Analyse durchführen würde, nachdem mindestens 50% der Patienten in der für die Zwischenanalyse zu analysierenden Population (30-50% der Gesamtzahl der Patienten für diese Studie) den primären Wirksamkeitsendpunkt erreicht haben, wie im Studienprotokoll vorgesehen.

Das DSMB wird die Anzahl der Todesfälle in jedem Arm überprüfen, um sicherzustellen, dass das Gesamtüberleben der Patienten, die Berubicin erhalten, zumindest eine statistisch signifikante Vergleichbarkeit mit denen aufweist, die Lomustin erhalten. Weitere Analysen werden Vergleiche der sekundären Endpunkte, einschließlich des progressionsfreien Überlebens (PFS), der Ansprechraten und der Sicherheitsbewertungen umfassen. Das Unternehmen ist zuversichtlich, dass es die Ergebnisse der Zwischenanalyse noch vor Jahresende öffentlich bekannt geben wird.

Die Rekrutierung wird während der Zwischenanalyse fortgesetzt. Die FDA hat CNS Pharmaceuticals die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, die eine häufigere Interaktion mit der Behörde ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfprozess zu beschleunigen. Darüber hinaus hat das Unternehmen von der FDA den Orphan Drug Designation Status erhalten, der eine siebenjährige Vermarktungsexklusivität bei Genehmigung einer NDA ermöglichen kann.