CNS Pharmaceuticals, Inc. gab die Aktivierung der ersten klinischen Prüfzentren in Europa für die laufende, möglicherweise entscheidende globale Studie zur Bewertung von Berubicin für die Behandlung von rezidivierendem Glioblastoma multiforme (GBM), einer der aggressivsten Arten von Hirntumoren, bekannt. Diese ersten europäischen klinischen Studienzentren in Frankreich und Spanien sind jetzt geöffnet und nehmen aktiv Patienten auf. Berubicin ist ein neuartiges Anthrazyklin und das erste Anthrazyklin, das die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden scheint.

Berubicin wird derzeit in einer potenziell zulassungsrelevanten globalen Studie zur Bewertung seiner Wirksamkeit und Sicherheit bei der Behandlung von GBM untersucht. Bei der potenziell zulassungsrelevanten Studie handelt es sich um eine adaptive, multizentrische, offene, randomisierte und kontrollierte Studie bei erwachsenen Patienten mit rezidiviertem Glioblastoma multiforme (WHO Grad IV1) nach Versagen der Standard-Erstlinientherapie. Der primäre Endpunkt der Studie ist das Gesamtüberleben (OS), ein strenger Endpunkt, den die FDA als Grundlage für die Zulassung von Krebsmedikamenten anerkannt hat, wenn eine statistisch signifikante Verbesserung im Vergleich zu einer randomisierten Kontrollgruppe nachgewiesen werden kann.

Die Ergebnisse der Studie werden Berubicin mit der derzeitigen Standardtherapie (Lomustin) vergleichen, wobei die Patienten im Verhältnis 2 zu 1 randomisiert werden und entweder Berubicin oder Lomustin erhalten. Das kürzlich geänderte Protokoll erweitert die Teilnahmeberechtigung an der Studie auf Patienten, die im Rahmen der Erstlinientherapie ihrer Erkrankung zusätzliche Behandlungen erhalten haben, um den Fortschritten in diesem Bereich Rechnung zu tragen. Diese Änderung wurde aufgrund der Komplexität der neuen Wirkstoffe vorgenommen, die als Bestandteil der Erstlinientherapie eingeführt wurden, wodurch eine zusätzliche Gruppe von Patienten in die Studie aufgenommen werden kann, nachdem sie möglicherweise mehrere Verfahren als Erstbehandlung erhalten haben.

Eine im Voraus geplante, nicht bindende Futility-Analyse wird durchgeführt, nachdem etwa 30 bis 50% aller geplanten Patienten den primären Endpunkt nach 6 Monaten erreicht haben. Diese Überprüfung wird eine zusätzliche Bewertung der Sicherheit sowie der sekundären Wirksamkeitsendpunkte beinhalten. Die Rekrutierung wird während dieser Zwischenanalyse nicht unterbrochen werden.

Die FDA hat CNS Pharmaceuticals die Fast Track Designation für Berubicin erteilt, was eine häufigere Interaktion mit ihr ermöglicht, um den Entwicklungs- und Prüfprozess zu beschleunigen. Darüber hinaus hat das Unternehmen von der FDA den Orphan Drug Designation Status erhalten, der eine siebenjährige Vermarktungsexklusivität bei Genehmigung einer NDA ermöglichen kann.