Editas Medicine, Inc. gab bekannt, dass ein wissenschaftlicher Abstract, der die klinischen Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit der Phase 1/2 RUBY-Studie mit EDIT-301 bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit enthält, für eine mündliche Präsentation auf dem Hybridkongress der European Hematology Association (EHA), der vom 8. bis 11. Juni 2023 in Frankfurt am Main stattfindet, sowie für einen Live-Stream akzeptiert wurde. In der mündlichen Präsentation auf der EHA werden Schlüsseldaten von mehreren Patienten vorgestellt, die erste klinische Daten bestätigen, darunter: Wirksamkeitsdaten, einschließlich Gesamthämoglobin, fetales Hämoglobin, Prozentsatz der F-Zellen, mittleres korpuskulares fetales Hämoglobin und vaso-okklusive Ereignisse (VOEs) nach der Infusion mit EDIT-301. Sicherheitsdaten, einschließlich Neutrophilen- und Thrombozyten-Engraftment.

Mündliche Präsentation Details: Titel: EDIT-301 zeigt vielversprechende vorläufige Sicherheits- und Wirksamkeitsergebnisse in der klinischen Phase I/II-Studie (RUBY) bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit unter Verwendung des hochspezifischen und effizienten Enzyms AsCas12a Präsentierender Autor: Rabi Hanna, M.D., Abteilung für pädiatrische Hämatologie, Onkologie und Blut- und Knochenmarkstransplantation, Cleveland Clinic Children's, Cleveland, OH, Vereinigte Staaten Datum/Zeit: Samstag, 10. Juni 2023, 16:30 u 17:45 p.m. MESZ/10:30 u 11:45 a.m. EDT Ort: Harmonie 1, Messe Frankfurt Session: s437 Gentherapie und zelluläre Immuntherapie u Klinisch wird EDIT-301 derzeit in einer klinischen Studie bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit (RUBY-Studie, NCT04853576) und transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie (EDITHAL-Studie, NCT05444894) untersucht. Neben dem Update der klinischen Daten der RUBY-Studie auf der EHA und in einem vom Unternehmen gesponserten Webinar im nächsten Monat wird das Unternehmen bis zum Jahresende ein weiteres klinisches Update der RUBY-Studie vorlegen. Außerdem ist das Unternehmen auf dem besten Weg, bis zum Jahresende 20 Patienten in der RUBY-Studie zu behandeln.

Die Sichelzellkrankheit ist eine vererbte Blutkrankheit, die durch eine Mutation im Beta-Globin-Gen verursacht wird, die zur Polymerisation des Sichelhämoglobins (HbS) führt. Bei der Sichelzellkrankheit sind die roten Blutkörperchen sichelförmig verformt, anstatt die typische Scheibenform anzunehmen. Die abnorme Form bewirkt, dass die roten Blutkörperchen eine verkürzte Lebensdauer haben und den Blutfluss blockieren, was zu Anämie, Schmerzkrisen, Organversagen und frühem Tod führt.

In den Vereinigten Staaten leben derzeit schätzungsweise 100.000 Menschen mit der Sichelzellenkrankheit. Ein höherer Gehalt an fetalem Hämoglobin (HbF) hemmt die Polymerisation von HbS und reduziert so die Sichelzellenanämie. EDIT-301 ist ein experimentelles Zelltherapie-Medikament, das für die Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thalassämie (TDT) untersucht wird.

EDIT-301 besteht aus von Patienten stammenden CD34+ hämatopoetischen Stamm- und Vorläuferzellen, die an den Promotoren des Gammaglobin-Gens (HBG1 und HBG2), wo natürlich vorkommende, fetales Hämoglobin (HbF) induzierende Mutationen liegen, mit einer hochspezifischen und effizienten, eigens entwickelten AsCas12a-Nuklease editiert werden. Erythrozyten, die aus EDIT-301 CD34+ Zellen gewonnen werden, zeigen eine nachhaltige Steigerung der Produktion von fetalem Hämoglobin, was das Potenzial hat, einen einmaligen, dauerhaften Behandlungsvorteil für Menschen mit schwerer SCD und TDT zu bieten.