Editas Medicine, Inc. gab bekannt, dass ein wissenschaftlicher Abstract, der die klinischen Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit von EDIT-301 aus der RUBY-Studie bei Patienten mit schwerer Sichelzellkrankheit und aus der EdiTHAL-Studie mit EDIT-301 bei Patienten mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie detailliert darstellt, für eine Posterpräsentation auf der 65thAmerican Society of Hematology (ASH) Annual Meeting and Exposition, die vom 9. bis 12. Dezember 2023 in San Diego, Kalifornien, stattfindet, sowie für eine Online-Präsentation akzeptiert wurde. Die wichtigsten Daten von Patienten, die in der RUBY-Studie und in der EdiTHAL-Studie behandelt wurden, werden vorgestellt: RUBY; Klinische Daten von 11 Patienten, darunter zwei Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von mindestens 12 Monaten und weitere vier Patienten mit einer Nachbeobachtungszeit von mindestens fünf Monaten; Wirksamkeitsdaten, einschließlich des Gesamthämoglobins, des fetalen Hämoglobins und vaso-okklusiver Ereignisse (VOEs). Ein höherer Gehalt an fetalem Hämoglobin (HbF) hemmt die Polymerisation von HbS und verringert so die Manifestation von Sichelzellenbildung.

Über EDIT-301: EDIT-301 ist ein experimentelles Gen-Editing-Medikament, das für die Behandlung der schweren Sichelzellkrankheit (SCD) und der transfusionsabhängigen Beta-Thal-Studie untersucht wird. Die teilnehmenden Patienten erhalten eine einmalige Verabreichung von EDIT-301.