Editas Medicine, Inc. gab bekannt, dass das Unternehmen und Vertex Pharmaceuticals eine Lizenzvereinbarung geschlossen haben. Im Rahmen der Vereinbarung erhält Vertex eine nicht-exklusive Lizenz für die Cas9-Gen-Editing-Technologie von Editas Medicine für Ex-vivo-Gen-Editing-Medikamente, die auf das BCL11A-Gen in den Bereichen Sichelzellkrankheit und Beta-Thalassämie abzielen, einschließlich CASGEVY? (exagamglogene autotemcel).

Diese Vereinbarung verlängert den Liquiditätsspielraum von Editas Medicine bis ins Jahr 2026. Editas Medicine ist der exklusive Lizenznehmer bestimmter CRISPR-Patente für die Herstellung von Humanarzneimitteln. Dazu gehört ein Cas9-Patent, das sich im Besitz der Harvard University, des Broad Institute, des Massachusetts Institute of Technology und der Rockefeller University befindet.

Sichelzellenanämie und Betathalassämie sind schwerwiegende hämatologische Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf. Die Cas9-Gen-Editierungstechnologie ermöglicht den Zugang zu einem breiten Spektrum genetischer Mutationen und bietet einen präzisen und zielgerichteten Ansatz für Gene-Editing-Medikamente.