Immix Biopharma, Inc. gab neue klinische Daten aus der Phase 1b/2a NEXICART-1 (NCT04720313) Studie mit der neuartigen, autologen, auf BCMA ausgerichteten chimären Antigenrezeptor-T-Zelltherapie (CAR-T) NXC-201 bei Patienten mit rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose (R/R ALA) bekannt, die von Studienleiter Moshe E. Gatt, MD, auf der 65. Die aktualisierten Ergebnisse umfassen Nachuntersuchungen und klinische Daten von einem neuen Patienten. Alle Patienten waren rezidiviert/refraktär gegenüber der Standardtherapie Dara-CyBorD (Daratumumab in Kombination mit Cyclophosphamid, Bortezomib und Dexamethason) und hatten im Median 6 vorangegangene Therapielinien erhalten, die eine Verschlechterung der Erkrankung nicht aufhalten konnten, bevor sie NXC-201 erhielten.

Bei der mündlichen Präsentation von NXC-201 auf dem ASH 2023 wurden Daten von 10 rezidivierten/refraktären AL-Amyloidose-Patienten (einschließlich eines neuen Patienten) in der laufenden Phase 1b/2a NEXICART-1-Studie vorgestellt, die im Median 6 Therapielinien vor NXC-201 erhalten hatten. Den Patienten wurden CAR+T-Zellen in Dosen von 150 x 106 (n=1), 450 x 106 (n=2) und 800 x 106 (n=7) infundiert. Patientenmerkmale: 90% (9/10) hatten eine Hochrisiko-Zytogenetik 80% (8/10) hatten eine kardiale Beteiligung 50% (5/10) hatten eine Herzinsuffizienz der New York Heart Association (NYHA) im Stadium 3 oder 4 (3 Stadium 4, 2 Stadium 3) 40% (4/10) hatten eine AL-Amyloidose-Erkrankung im Mayo-Stadium 3 (1 Stadium 3b, 3 Stadium 3a) 40% (4/10) hatten eine t(11;14)-Translokation Rezidiv/refraktär gegenüber im Median 6 vorangegangenen Therapielinien (Bereich: 3-10) Daten zur Sicherheit und Wirksamkeit: Gesamtansprechrate von 100% (10/10) Komplettes Ansprechen + sehr gutes partielles Ansprechen von 90% (9/10) Komplettes Ansprechen von 70% (7/10) (6 von 7 hatten eine MRD von 10-5) Organansprechrate von 60% (6/10) Der beste Responder hatte eine Dauer des Ansprechens von 23,7 Monaten (Stand: 10. Dezember 2023), wobei das Ansprechen weiter anhielt Die Umwandlung in ein komplettes Ansprechen im Monat 2 wurde bei einem Patienten mit 7 vorangegangenen Therapielinien und kardialer Beteiligung beobachtet Es gab keine Ereignisse des Immun-Effektorzell-assoziierten Neurotoxizitätssyndroms (ICANS) ?Single Day CRS? Die mediane Dauer des CRS betrug 1 Tag (Bereich: 1-4): Keine Zytokinfreisetzungssyndrom-Ereignisse (CRS) des Grades 4: 2 hatten kein CRS; 2 hatten ein CRS des Grades 1; 4 hatten ein CRS des Grades 2; 2 hatten ein CRS des Grades 3 Bei den 8 Patienten mit kardialer Beteiligung: Gesamtansprechrate von 100% (8/8) Vollständige Ansprechrate von 63% (5/8) (4 von 5 hatten MRD 10-5) Organansprechrate von 63% (5/8) Bei den 4 Patienten mit t(11;14) Erkrankung: Gesamtansprechrate von 100% (4/4) Vollständige Ansprechrate von 75% (3/4) (MRD 10-5) Organansprechrate von 50% (2/4).