Immix Biopharma, Inc. gab bekannt, dass weitere klinische Daten zu NXC-201 bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose für eine mündliche Präsentation auf der kommenden 65. Jahrestagung der American Society of Hematology (ASH) ausgewählt wurden, die vom 9. bis 12. Dezember 2023 in San Diego, Kalifornien, stattfindet. NXC-201 (ehemals HBI0101) ist eine gegen BCMA gerichtete chimäre Antigenrezeptor-T-Zelltherapie (CAR-T), die in einem umfassenden klinischen Entwicklungsprogramm für die Behandlung von Patienten mit rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose und rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom untersucht wird. NEXICART-1 (NCT04720313) ist eine laufende offene Phase 1b/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von NXC-201 (ehemals HBI0101) bei Erwachsenen mit rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom und rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose.

Das primäre Ziel des Phase 1b-Teils der Studie war die Charakterisierung der Sicherheit und die Bestätigung der empfohlenen Phase 2-Dosis (RP2D) und der Phase 2-Dosis von NXC-201. Der Phase 2-Teil der Studie wird die Wirksamkeit und Sicherheit von NXC-201 beim rezidivierten/refraktären Multiplen Myelom gemäß den einheitlichen Ansprechkriterien der International Myeloma Working Group (IMWG) und bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose gemäß den Konsensempfehlungen untersuchen. Der Phase 1b-Teil der laufenden klinischen Phase 1b/2a-Studie war erfolgreich bei der Bestimmung der empfohlenen Phase 2-Dosis (RP2D) von 800 Millionen CAR+T-Zellen.

ImmixBio plant, bei der FDA einen IND-Antrag für eine Phase 1b/2 von NXC-201 bei rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom und rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose einzureichen, um die laufende klinische Studie auf die USA auszuweiten. Der erwartete primäre Endpunkt für den Phase 2-Teil der laufenden klinischen Phase 1b/2a-Studie von NXC-201 bei rezidiviertem/refraktärem multiplem Myelom ist die Gesamtansprechrate und die Dauer des Ansprechens. ImmixBio plant, der FDA Daten zum rezidivierten/refraktären multiplen Myelom vorzulegen, sobald 100 Patienten mit NXC-201 behandelt worden sind. Der erwartete primäre Endpunkt für NXC-201 bei rezidivierter/refraktärer AL-Amyloidose ist die Gesamtansprechrate.

ImmixBio plant, der FDA Daten zur rezidivierten/refraktären AL-Amyloidose vorzulegen, sobald 30-40 Patienten mit NXC-201 behandelt wurden. AL-Amyloidose ist eine seltene systemische Erkrankung, die durch eine Anomalie der Plasmazellen im Knochenmark verursacht wird. Fehlgefaltete Amyloidproteine, die von diesen Zellen produziert werden, führen zu einer Anhäufung von fehlgefalteten Immunglobulinproteinen in und um Gewebe, Nerven und Organe und beeinträchtigen allmählich deren Funktion.

Dies kann zu fortschreitenden und weit verbreiteten Organschäden und einer hohen Sterblichkeitsrate führen. Die AL-Amyloidose betrifft etwa 30.000 ? 45.000 Patienten in den USA und Europa, und man schätzt, dass es jährlich etwa 3.000 ?

4.000 neue Fälle pro Jahr in den USA. Die geschätzte jährliche weltweite Inzidenz der AL-Amyloidose liegt bei ~15.000 Patienten. Der Markt für Amyloidose belief sich 2017 auf 3,6 Milliarden Dollar und wird laut Grand View Research 2025 voraussichtlich 6 Milliarden Dollar erreichen.