JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. gab bekannt, dass JCR eine Forschungskooperation, eine Option und eine Lizenzvereinbarung mit Alexion und AstraZeneca Rare Disease unterzeichnet hat, um ein nicht genanntes erstes therapeutisches Molekül zu entwickeln, das die JCR-eigene J-Brain Cargo-Technologie zur Durchdringung der Blut-Hirn-Schranke für die Behandlung einer neurodegenerativen Erkrankung nutzt. J-Brain Cargo, eine von JCR entwickelte Technologie, ermöglicht die Verabreichung von Biotherapeutika in das zentrale Nervensystem über einen Mechanismus namens rezeptorvermittelte Transzytose. Das erste in Japan zugelassene Medikament, das auf der J-Brain Cargo-Technologie basiert, ist IZCARGO zur Behandlung von Mukopolysaccharidose II, einer lysosomalen Speicherkrankheit mit signifikanten zentralnervösen Anzeichen und Symptomen. Da die Plattformtechnologie eine breite Anwendbarkeit auf viele therapeutische Effektoren besitzt, hat sie das Potenzial, mehrere ZNS-Indikationen zu behandeln.

Die Vereinbarung mit Alexion ist die erste internationale Partnerschaft, in der die J-Brain Cargo-Technologie zur Behandlung einer neurodegenerativen Erkrankung eingesetzt wird. Im Rahmen der Vereinbarung werden die beiden Unternehmen mit der Erforschung und Entwicklung neuer Therapien beginnen, bei denen die J-Brain Cargo Technologie in Kombination mit einem nicht genannten Effektormolekül eingesetzt wird. Während des Forschungszeitraums hat Alexion außerdem die Option, weitere therapeutische Proteinkandidaten in ungenannten Indikationen zu benennen.

Nach der präklinischen Entwicklung kann Alexion seine Option ausüben, um neue Arzneimittelkandidaten im Rahmen dieser Zusammenarbeit weiterzuentwickeln und zu vermarkten. JCR erhält von Alexion eine sofortige Vorauszahlung und hat das Recht auf bestimmte Forschungs-, Entwicklungs- und Vermarktungsmeilensteine sowie auf Tantiemen bei Erreichen bestimmter Meilensteine, einschließlich auf den Nettoumsatz nach der Zulassung.