Karyopharm Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA den Orphan-Drug-Status für Eltanexor, einen neuartigen, oral zu verabreichenden selektiven Nuklearexport-Inhibitor (SINE), zur Behandlung von myelodysplastischen Syndromen erteilt hat. Bei MDS handelt es sich um eine Gruppe von Krankheiten, die durch eine ineffektive Produktion von Blutbestandteilen aufgrund einer schlechten Funktion des Knochenmarks gekennzeichnet sind und bei denen das Risiko besteht, dass sie sich zu einer akuten myeloischen Leukämie entwickeln. Karyopharm untersucht derzeit Eltanexor in einer laufenden offenen Phase-1/2-Studie als Einzelwirkstoff oder in Kombination mit zugelassenen und in der Erprobung befindlichen Wirkstoffen bei Patienten mit verschiedenen Arten von hämatologischen und soliden Tumorerkrankungen (KCP-8602-801; NCT02649790). Zuvor hatte Karyopharm über positive Daten aus einer von Prüfärzten gesponserten Phase-1-Studie berichtet, in der die Monotherapie mit Eltanexor bei Patienten mit Hypomethylierungsmittel (HMA)-refraktärem MDS untersucht wurde, wobei Eltanexor eine Gesamtansprechrate von 53 % und ein medianes Gesamtüberleben von 9,9 Monaten zeigte. Im Vergleich dazu lag die Überlebenszeit für HMA-refraktäre MDS-Patienten in der Vergangenheit bei vier bis sechs Monaten. In den USA wird jedes Jahr bei etwa 15.000 Menschen ein MDS mit mittlerem bis hohem Risiko diagnostiziert.1 HMA sind der derzeitige Therapiestandard für neu diagnostizierte MDS-Patienten mit höherem Risiko. Allerdings sprechen nur 40-60 % der Patienten auf die HMA an, wobei diese Ansprechen in der Regel weniger als zwei Jahre andauern.2 Die Prognose bei HMA-refraktärer Erkrankung ist schlecht, mit einer medianen Gesamtüberlebenszeit von vier bis sechs Monaten.3,4 Derzeit gibt es keine zugelassenen Therapien für HMA-refraktäre MDS. Die FDA erteilt den Orphan-Drug-Status, um die Entwicklung von Arzneimitteln zu fördern, die auf Erkrankungen abzielen, von denen jährlich 200.000 oder weniger US-Patienten betroffen sind, und von denen ein signifikanter therapeutischer Vorteil gegenüber bestehenden Behandlungen zu erwarten ist. Der Orphan-Drug-Status qualifiziert ein Unternehmen für bestimmte Anreize, die für alle Phasen der Medikamentenentwicklung gelten, darunter die Möglichkeit einer siebenjährigen Marktexklusivität nach der Marktzulassung, Steuergutschriften für qualifizierte klinische Studien in den USA, die Berechtigung zum Erhalt von Orphan-Drug-Zuschüssen und die Befreiung von bestimmten Verwaltungsgebühren.