Modalis Therapeutics Corporation gab bekannt, dass das Unternehmen für eine mündliche Präsentation auf dem Global Cell & Gene Therapy Summit (8.-10. Juli 2024, Boston, USA) zugelassen wurde. Die folgenden Forschungsergebnisse werden von CSO, Dr. Tetsuya Yamagata, vorgestellt. Produktkonzept und Begründung für MDL-101, ein differenziertes Präzisionsmedikament für LAMA2-kongenitale Muskeldystrophie (LAMA2-CMD). Präklinische Daten belegen die Wirksamkeit bei LAMA-2-Knockout-Mäusen (dyW-Krankheitsmodellmäuse) und die Zielwirkung bei nichtmenschlichen Primaten (NHPs).

Die Möglichkeit, dass die CRISPR-basierte Epigenom-Editierungstechnologie klinische Wirksamkeit als therapeutischer Ansatz zur Behandlung schwerer genetischer Krankheiten zeigt. MDL-101 ist eine experimentelle Epigenom-Modulationstherapie, die für die Behandlung der LAMA2-Congenitalen Muskeldystrophie (LAMA2-CMD) untersucht wird. MDL-101 besteht aus einem Leitnukleotid, das auf das LAMA-1-Gen abzielt, ein hochgradig homologes Schwestergen des krankheitsverursachenden Gens LAMA-2, einem enzymfreien Cas9 (dCas9), das mit einer trans-aktivierenden Domäne fusioniert ist, die von einem muskelspezifischen Promotor angetrieben wird und in einem muskelspezifischen AAV-Vektor kodiert ist.

MDL-101 reguliert die LAMA-1-Genprodukte im Muskelgewebe der Patienten hoch, um den durch die Mutation von LAMA-2 verursachten Funktionsverlust zu kompensieren, und hat daher das Potenzial, einen einmaligen, dauerhaften Behandlungsvorteil für Menschen mit LAMA2-CMD zu bieten. Modalis Therapeutics entwickelt genetische Präzisionsmedikamente unter Verwendung der Epigenom-Editing-Technologie. Modalis erforscht Therapien für seltene genetische Krankheiten unter Verwendung der firmeneigenen CRISPR-GNDM®-Technologie, die eine gen-/locusspezifische Modulation der Genexpression oder epigenetisches Editing ermöglicht, ohne dass die DNA gespalten oder die DNA-Sequenz verändert werden muss.

Das Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Tokio und verfügt über Labors und Einrichtungen in Waltham, Massachusetts. Es ist am Wachstumsmarkt der Tokioter Börse notiert.