Moleculin Biotech, Inc. gab die folgenden Topline-Ergebnisse seiner europäischen klinischen Phase-1-Studie MB-105 bekannt, in der die Sicherheit und Wirksamkeit von Annamycin als Einzelwirkstoff für die Behandlung von Erwachsenen mit rezidivierter oder refraktärer akuter myeloischer Leukämie (AML) untersucht wurde. Die endgültigen Ergebnisse von MB-105 stimmen mit dem allgemeinen Sicherheitsprofil von Annamycin und den Beobachtungen überein, die in bereits abgeschlossenen und laufenden klinischen Studien mit Annamycin gemacht wurden. Außerdem zeigte Annamycin in der letzten Kohorte, in der alle Probanden mindestens 60 Jahre alt waren, eine Gesamtansprechrate (ORR) von 80%.

Die ersten Ergebnisse von MB-105, einer offenen, einarmigen klinischen Studie, die in Europa durchgeführt wurde, zeigten in der letzten Kohorte ein CRi (vollständiges Ansprechen mit unvollständiger Erholung des peripheren Blutbildes) und drei PRs (teilweises Ansprechen), was einer Gesamtansprechrate (ORR) von 80% entspricht. In dieser Kohorte lag das Alter der 5 Probanden zum Zeitpunkt der Behandlung zwischen 62 und 73 Jahren. Der Proband, der die CRi erreichte, war zum Zeitpunkt der Behandlung 65 Jahre alt.

Für die Zwecke dieser klinischen Studie bedeutet eine CR, dass die Anzahl der Blasten im Knochenmark des Probanden auf 5% oder weniger gesunken ist (wobei CRi eine CR bedeutet, bei der sich die Anzahl der weißen Blutkörperchen und/oder der Blutplättchen nicht vollständig erholt hat), und eine PR bedeutet, dass die Anzahl der Blasten im Knochenmark des Probanden um 50% gesunken ist und eine Blastenzahl von 25% oder weniger erreicht wurde. An der Studie nahmen 20 Personen im Alter von 24-76 Jahren teil, wobei das Durchschnittsalter 64,5 Jahre betrug. Die mediane Anzahl der vorangegangenen Therapien betrug bei allen Probanden 4 (Bereich 1-18). Von den 20 Probanden, die in die Studie aufgenommen wurden, erhielten 17 die volle Anzahl von 3 aufeinanderfolgenden Tagen gemäß Protokoll.

PRs (3) und CRi (1) wurden bei 4 (80%) der 5 Probanden festgestellt, die in der letzten Kohorte (240 mg/m2) nach Protokoll dosiert wurden. In früheren Kohorten, die niedrigere Dosen erhielten, erfüllten 2 Probanden (1 bei 120 mg/m2 und 1 bei 180 mg/m2) zwar die Voraussetzungen für einen zweiten Zyklus (sie wiesen eine =50%ige Abnahme der Knochenmarksblasten und Knochenmarksblasten < 25% auf), erfüllten aber nicht die Anforderungen, die das Protokoll zu diesem Zeitpunkt als PR definierte. Um einen PR zu erreichen, mussten diese Probanden nach dem damaligen Protokoll neben der Verringerung der Knochenmarksblasten auch eine Normalisierung des Blutbildes/der hämatologischen Werte aufweisen, um sich als PR zu qualifizieren, was nicht der Fall war. Die endgültige Version des Protokolls verlangte lediglich eine Reduktion der Knochenmarksblasten um mehr als 50 %, um sich als PR zu qualifizieren.

Obwohl diese Probanden die Voraussetzungen für einen zweiten Behandlungszyklus erfüllten, wurden die beiden Probanden als bestes Gesamtansprechen mit "Therapieversagen" bewertet, da sie die Definition eines PR gemäß dem damaligen Protokoll nicht erfüllten. Alle Probanden wurden von einem unabhängigen Experten auf Kardiotoxizität untersucht, wobei keine festgestellt wurde. Die am häufigsten gemeldeten unerwünschten Ereignisse (die bei >10 % der Probanden auftraten) waren hämatologischer Natur und betrafen Neutropenie, Thrombozytopenie und Anämie. Der klinische Studienbericht für MB-105 wurde fertiggestellt, intern veröffentlicht und geprüft, und das Unternehmen geht davon aus, dass es in naher Zukunft detaillierte Daten in einem Artikel und/oder einer Veröffentlichung veröffentlichen wird.

Annamycin verfügt derzeit über den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die Behandlung von STS-Lungenmetastasen und die Behandlung von rezidivierter oder refraktärer AML.