NeuroSense Therapeutics Ltd. meldete statistisch signifikante Ergebnisse aus der 12-monatigen Datenanalyse der Phase-2b-Studie PARADIGM zur Bewertung von PrimeC bei Menschen mit Amyotropher Lateralsklerose (ALS). Die Daten zeigen eine signifikante Verbesserung der Abnahmerate der ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) Scores und der Überlebensraten bei Probanden, die PrimeC von Beginn der Studie an erhielten, im Vergleich zu denen, die mit Placebo begannen. Darüber hinaus ergab diese Analyse, dass sich die Überlebensrate der Teilnehmer, die PrimeC erhielten, um 63 % verbesserte, verglichen mit den Teilnehmern, die ein Placebo erhielten.

Das Fortschreiten der Krankheit wird mit der ALS Functional Rating Scale-Revized (ALSFRS-R) gemessen, dem am weitesten verbreiteten und von der FDA anerkannten ALS-Tracking-Tool, das von Neurologen, die ALS-Patienten behandeln, in klinischen Studien und von anderen Regulierungsbehörden zur Bestimmung des Krankheitsverlaufs eingesetzt wird. PARADIGM ist eine prospektive, multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte klinische Studie der Phase 2b (NCT05357950) zu PrimeC bei ALS. Die meisten Patienten, die sowohl in den aktiven als auch in den Placebo-Arm der Studie aufgenommen wurden, wurden gleichzeitig mit Riluzol, dem ALS-Standardmedikament, behandelt. Dies deutet darauf hin, dass PrimeC das Fortschreiten der Krankheit weit über das Niveau hinaus verlangsamt, das das von der FDA zugelassene ALS-Medikament bietet.

PrimeC, der führende Medikamentenkandidat von NeuroSense, ist eine neuartige orale Formulierung mit verlängerter Wirkstofffreisetzung, die aus einer einzigartigen Fixkombination von zwei von der FDA zugelassenen Medikamenten besteht: Ciprofloxacin und Celecoxib. NeuroSense schloss eine klinische Studie der Phase 2a ab, in der die Sicherheits- und Wirksamkeitsendpunkte erreicht wurden. Dazu gehörten die Verringerung der funktionellen und respiratorischen Verschlechterung sowie statistisch signifikante Veränderungen bei ALS-bezogenen biologischen Markern, die auf die biologische Aktivität von PrimeC hinweisen. PrimeC wurde von der U.S. Food and Drug Administration und der Europäischen Arzneimittelagentur als Orphan Drug eingestuft.

Zu diesen Risiken gehören unerwartete F&E-Kosten oder Betriebsausgaben, eine Verzögerung bei der Bekanntgabe zusätzlicher Ergebnisse aus der klinischen PARADIGM-Studie, der Zeitpunkt erwarteter regulatorischer und geschäftlicher Meilensteine, Risiken im Zusammenhang mit einem Treffen mit der FDA, um den besten Weg nach den Ergebnissen der klinischen PARADIGM-Studie zu bestimmen, einschließlich einer Verzögerung eines solchen Treffens; das Potenzial von PrimeC, ALS sicher und effektiv zu bekämpfen; präklinische und klinische Daten für PrimeC; die Ungewissheit hinsichtlich der Ergebnisse und des Zeitplans der laufenden und zukünftigen klinischen Studien; der Zeitplan für die Berichterstattung von Daten; die Entwicklung und das kommerzielle Potenzial der Produktkandidaten von NeuroSense, um an der Nasdaq notiert zu bleiben; und andere Risiken und Ungewissheiten, die in den Unterlagen von NeuroSense bei der Securities and Exchange Commission (SEC) dargelegt sind.