Pasithea Therapeutics Corp. gab bekannt, dass die erste Kohorte von 3 Patienten mit der Dosierung begonnen hat. PAS-004 wird in einer multizentrischen, offenen klinischen Phase-1-Studie (NCT06299839) bei Patienten mit MAPK-gesteuerten fortgeschrittenen soliden Tumoren mit einer dokumentierten RAS-, NF1- oder RAF-Mutation oder bei Patienten, bei denen eine BRAF/MEK-Hemmung versagt hat, untersucht.

PAS-004 ist der erste makrozyklische MEK-Inhibitor, der in klinischen Studien am Menschen getestet wird. Es wird erwartet, dass die verlängerte Halbwertszeit des Wirkstoffs zu einer besseren Compliance sowie zu einer verbesserten Wirksamkeit bei NF1 führt. Makrozyklen sind dafür bekannt, dass sie im Vergleich zu azyklischen kleinen Molekülen eine stärkere Bindung, eine bessere Löslichkeit und eine längere Halbwertszeit bei höherer Selektivität und weniger Off-Target-Effekt aufweisen.