ETFs Passage Bio, Inc.

Passage Bio, Inc. ist ein Unternehmen für genetische Arzneimittel im klinischen Stadium, das sich darauf konzentriert, das Leben von Patienten mit neurodegenerativen Erkrankungen zu verbessern. Sein klinischer Produktkandidat PBFT02 zielt darauf ab, den Progranulinspiegel zu erhöhen, um die lysosomale Funktion wiederherzustellen und das Fortschreiten der Krankheit bei einer Vielzahl von neurodegenerativen Erkrankungen zu verlangsamen. PBFT02 nutzt ein Adeno-assoziiertes Viruskapsid, um ein funktionelles Granulin-Gen (GRN), das für Progranulin kodiert, über die Cisterna Magna in das Gehirn zu bringen. Die Hauptindikation für PBFT02 ist die frontotemporale Demenz (FTD), die durch Progranulin-Mangel verursacht wird, oder FTD-GRN. Die Entwicklungsprogramme bestehen aus PBFT02 zur Behandlung von FTD-GRN, PBFT02 zur Behandlung von FTD-C9orf72 und amyotropher Lateralsklerose sowie PBFT02 zur Behandlung der Alzheimer-Krankheit. Zu seinen klinischen Produktkandidaten gehören PBGM01, PBKR03 und PBML04. Es verfügt über ein unbenanntes präklinisches Forschungsprogramm, das mehrere potenzielle Behandlungsziele für die Huntington-Krankheit erforscht.