Pluri Inc. gab bekannt, dass das U.S. National Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID), Teil der National Institutes of Health (NIH), seine Option für das zweite Jahr des Dreijahresvertrags in Höhe von 4,2 Millionen US-Dollar, den es im Juli 2023 mit Pluri abgeschlossen hat, ausgeübt hat. In den 12 Monaten vom 1. Juli 2024 bis zum 30. Juni 2025 wird das NIAID dem Unternehmen 1,4 Millionen Dollar für die Herstellung der PLX-R18-Zelltherapie und die Durchführung von In-vitro- und In-vivo-Studien zur Entwicklung von PLX-R18 als potenzielle neue Behandlung für hämatopoetische Komplikationen des akuten Strahlensyndroms (H-ARS) zur Verfügung stellen. H-ARS wird durch die Exposition gegenüber lebensbedrohlichen Mengen ionisierender Strahlung verursacht, wie sie bei einem radiologischen oder nuklearen Unfall, bei terroristischen Aktivitäten und/oder in der Kriegsführung auftreten kann.

Der Zustand ist durch eine dosisabhängige Knochenmarkdepression gekennzeichnet, die zu Neutropenie, Thrombozytopenie und Anämie und möglicherweise zum Tod führt. Die U.S. Food and Drug Administration (FDA) hat bereits einen Antrag auf ein neues Medikament (Investigational New Drug) für PLX-R18 zur Behandlung von H-ARS bei nuklearen oder radiologischen Zwischenfällen genehmigt und ihm den Orphan Drug Designation erteilt. Im vergangenen Jahr hat Pluri mit dem Armed Forces Radiobiology Research Institute des US-Verteidigungsministeriums (DoD) an der Uniformed Services University of Health Sciences in Bethesda, Maryland, zusammengearbeitet, was zu bedeutenden Fortschritten bei der Entwicklung von PLX-R18 als potenzielle Behandlung für H-ARS geführt hat.

PLX-R18 wurde sowohl an Menschen als auch an Tieren sicher getestet. Frühere Studien, die von den NIH/NIAID finanziert und in Übereinstimmung mit der Tierschutzrichtlinie der FDA durchgeführt wurden, haben gezeigt, dass die Verabreichung von PLX-R18 an Tiere nach der Bestrahlung bei H-ARS die Überlebensrate von 29% in der Kontrollgruppe auf 97% in der behandelten Gruppe signifikant erhöht hat (p < 0,001). Vom DoD durchgeführte Studien haben gezeigt, dass PLX-R18, das als prophylaktische Maßnahme 24 Stunden vor der Bestrahlung und erneut 72 Stunden nach der Bestrahlung verabreicht wurde, zu einem signifikanten Anstieg der Überlebensraten führte, und zwar von 4% in der Placebogruppe auf 74% in der behandelten Gruppe (Log-Rank-Test p < 0,0001).

Darüber hinaus zeigen die Daten einen signifikanten Anstieg der Wiederherstellung der Anzahl der weißen Blutkörperchen (p = 0,0047), der Blutplättchen (p = 0,0070), der Neutrophilen (p = 0,0003) und der Lymphozyten (p = 0,0025) im Vergleich zur Verabreichung eines Vehikels und belegen auch ein günstiges Sicherheitsprofil. PLX-R18 wurde an Menschen mit unvollständiger hämatopoetischer Erholung nach einer Hämatopoetischen Zelltransplantation getestet und war gut verträglich mit einem günstigen Sicherheitsprofil. Die mit PLX-R18 behandelten Patienten zeigten einen Anstieg aller drei Blutzelltypen im Vergleich zum Ausgangswert, wobei die Werte der Blutplättchen (p < 0,001), des Hämoglobins (p=0,02) und der Neutrophilen (p=0.15), die bereits 1 Monat nach der Verabreichung von PLX-R18 anstiegen und bis zu 12 Monate nach der Behandlung anhielten. Gleichzeitig sank die durchschnittliche Anzahl der transfundierten Einheiten von monatlich 5,09 auf 0,55 für Thrombozyten (p=0,045) und 2,91 auf 0 für rote Blutkörperchen (p=0,0005) über einen Zeitraum von 12 Monaten.