POXEL SA gab die Veröffentlichung von präklinischen Ergebnissen bei autosomal dominanter polyzystischer Nierenerkrankung (ADPKD) für PXL770 bekannt, einem neuartigen direkten Aktivator der Adenosinmonophosphat-aktivierten Proteinkinase (AMPK), dem ersten seiner Art. Die autosomal dominante polyzystische Nierenerkrankung (ADPKD) ist eine Form der chronischen Nierenerkrankung, die durch Mutationen in den Genen PKD1 oder PKD2 verursacht wird. Dies führt dazu, dass sich in den Nieren mehrere Zysten oder mit Flüssigkeit gefüllte Beutel bilden. Autosomal-dominant (AD) bezieht sich darauf, wie die Krankheit von den Eltern an die Kinder weitergegeben wird. Bei ADPKD entstehen und wachsen mit der Zeit Zysten in den Nieren. Diese Zysten wachsen kontinuierlich, wodurch die Nieren an Größe und Volumen zunehmen. Mit der Zeit erschweren die wachsenden Zysten die Funktion der Nieren und führen schließlich zu Nierenversagen. Die meisten Menschen mit ADPKD haben irgendwann in ihrem Leben Schmerzen, Bluthochdruck und Nierenversagen.
ADPKD ist die vierthäufigste Ursache für chronische Nierenerkrankungen (CKD). Sie betrifft 1 von 400 bis 1.000 Menschen (etwa 140.000 Patienten in den USA) und ist die häufigste Nierenerkrankung, die in der Familie weitergegeben wird. Mehr als 50% der ADPKD-Patienten entwickeln bis zum Alter von 50 Jahren ein Nierenversagen, gefolgt von einer Dialyse und/oder Nierentransplantation. Nur ein einziges Medikament, Tolvaptan, ist zugelassen, um das Fortschreiten der Krankheit abzumildern. Es ist mit schweren Nebenwirkungen auf die Leber und schlechter Verträglichkeit (Polyurie) verbunden.