Prime Medicine, Inc. gab bekannt, dass die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) den am 29. März eingereichten IND-Antrag (Investigational New Drug) für PM359 zur Behandlung der chronischen granulomatösen Erkrankung (CGD) genehmigt hat. Damit kann das Unternehmen seine globale klinische Studie der Phase 1/2 in den Vereinigten Staaten beginnen. Bei der klinischen Studie der Phase 1/2 handelt es sich um eine multinationale, erstmals am Menschen durchgeführte Studie, die die Sicherheit, biologische Aktivität und vorläufige Wirksamkeit von PM359 bei erwachsenen und pädiatrischen Studienteilnehmern untersuchen soll. Die ersten Studienteilnehmer sind Erwachsene mit stabiler Erkrankung.

Wenn die Sicherheit und die biologische Aktivität in dieser Kohorte nachgewiesen werden, ist die Studie so konzipiert, dass auch Teilnehmer mit aktiver Infektion oder schwerer Entzündung sowie jugendliche und pädiatrische Teilnehmer in die Studie aufgenommen werden. Die Teilnehmer werden hinsichtlich ihrer Sicherheit beobachtet, einschließlich der Transplantation und Rekonstitution des hämatopoetischen Systems, früher biologischer Marker für die wiederhergestellte Immunfunktion sowie der langfristigen Auflösung und Prävention infektiöser und entzündlicher Komplikationen der CGD. Prime Medicine geht davon aus, dass die ersten klinischen Daten aus der Studie im Jahr 2025 vorliegen werden.