Prime Medicine, Inc. hat neue präklinische Daten vorgelegt, die die Fähigkeit von Prime Editors zur effizienten und präzisen Korrektur der vorherrschenden Mutationen zeigen, die die Rhodopsin-assoziierte autosomal-dominante Retinitis pigmentosa (RHO adRP) verursachen. Die Daten wurden auf dem International Symposium on Retinal Degeneration 2023 Congress (RD2023) in Costa del Sol, Spanien, vorgestellt. RHO adRP ist eine seltene vererbte Netzhauterkrankung, die zu einem fortschreitenden Sehverlust im frühen Jugendalter und schließlich zur Erblindung im Erwachsenenalter aufgrund der Degeneration der Photorezeptoren führt.

Sie entsteht durch Mutationen im Gen RHO, das Rhodopsin, den lichtempfindlichen G-Protein-gekoppelten Rezeptor, der an der Phototransduktion in Stäbchen, einer Art von Photorezeptoren, beteiligt ist, fördert und zum fortschreitenden Verlust von Stäbchen und später von Zapfen in der Netzhaut führt. Die heutigen Daten unterstreichen insbesondere die Fähigkeit von zwei Prime Editors, die vorherrschenden Mutationen, die RHO adRP verursachen, zu korrigieren - eine zur Korrektur von p.P23H, der häufigsten krankheitsverursachenden Mutation in RHO in den USA, und eine zur Korrektur von 18 verschiedenen Mutationen an einem Mutations-Hotspot in RHO, einschließlich p.V345L und p.P347L, die die häufigsten Mutationen in Europa sind.