Prime Medicine, Inc. und Cimeio Therapeutics gaben eine Forschungskooperation bekannt, um ihre jeweiligen Technologien zu kombinieren, darunter die Prime Editing Plattform von Prime Medicine und die Shielded Cell and Immunotherapy Pairs (SCIP) Plattform von Cimeio. Ziel der Forschung ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von Transplantationen hämatopoetischer Stammzellen (HSZ) zur Behandlung von genetischen Erkrankungen, akuter myeloischer Leukämie (AML) und myelodysplastischem Syndrom (MDS) zu verbessern und die In-vivo-Selektion von editierten HSZ zu ermöglichen, um die Notwendigkeit einer Transplantation möglicherweise ganz zu vermeiden. Die HSZ-Transplantation bietet einen potenziell heilenden Ansatz für viele schwächende und lebensbedrohliche Krankheiten, einschließlich bösartiger Erkrankungen wie AML und seltener genetischer Krankheiten wie Morbus Gaucher und Morbus Hurler. Ihr klinischer Nutzen wird jedoch durch die derzeit erforderliche myeloablative Konditionierung und das Risiko des Fortschreitens einer bösartigen Erkrankung nach der Transplantation eingeschränkt. Die SCIP-Plattform von Cimeio in Kombination mit Prime Editing könnte die Zugänglichkeit, die Eignung und die Ergebnisse für Patienten, die von einer HSZ-Transplantation profitieren könnten, erheblich verbessern. Diese kombinierten Technologien könnten auch die Auswahl von in
vivo editierten HSZ ermöglichen, was die Behandlung von genetischen Krankheiten ohne Transplantation ermöglichen könnte. Im Rahmen der Vereinbarung wird Prime Medicine einen Prime Editor für die CD117-Abschirmungsvariante von Cimeio entwickeln, der dann von beiden Unternehmen evaluiert werden soll. CD117 ist eine Rezeptor-Tyrosinkinase, die auf normalen HSCs und auf Leukämiezellen exprimiert wird und daher ein attraktives Ziel für eine antikörperbasierte Konditionierungstherapie für Patienten, die eine Stammzelltransplantation benötigen, oder für Patienten mit AML oder MDS, die neue Behandlungsmöglichkeiten benötigen. Wenn die Forschungskooperation erfolgreich ist, werden sich die Unternehmen gegenseitig exklusive Lizenzoptionen für ihre Technologie gewähren. Prime Medicine erhält eine exklusive Option auf die Lizenzierung der Zellabschirmungstechnologie von Cimeio für die CD117-abgeschirmte HSZ-Transplantation sowie die In-vivo-Bearbeitung von CD117-abgeschirmten HSZ für genetische Krankheiten, ausgenommen die Sichelzellkrankheit. Cimeio erhält eine exklusive Option auf die Lizenzierung der Prime Editing-Technologie von Prime Medicine für sein CD117-abgeschirmtes allogenes HSC-Produkt zur Verwendung bei AML und MDS sowie möglicherweise für ein zweites Abschirmungsprotein zur Verwendung bei AML und MDS. Wenn die Unternehmen ihre exklusiven Lizenzoptionen ausüben, haben sie jeweils Anspruch auf eine wirtschaftliche Beteiligung am Nettoumsatz der lizenzierten Produkte.