Quince Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) die Fast-Track-Zulassung für das EryDex System zur Behandlung von Patienten mit Ataxia-Telangiectasia (A-T) erteilt hat. EryDex besteht aus Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), das in den roten Blutkörperchen des Patienten eingekapselt ist und auf der proprietären Technologieplattform Autologous Intracellular Drug Encapsulation (AIDE) von Quince basiert. DSP ist ein Kortikosteroid, das für seine entzündungshemmenden Eigenschaften und seine dosislimitierende Toxizität aufgrund der Unterdrückung der Nebennieren bekannt ist.

EryDex wurde entwickelt, um die Wirksamkeit von Kortikosteroiden zu gewährleisten und die erheblichen unerwünschten Wirkungen, die mit einer chronischen Kortikosteroidbehandlung einhergehen, zu reduzieren oder zu beseitigen. Die Fast-Track-Zulassung wurde aufgrund des Potenzials von EryDex erteilt, einen hohen ungedeckten medizinischen Bedarf für Patienten mit A-T, einer ernsten und lebensbedrohlichen Erkrankung, zu decken, und stellt einen bedeutenden regulatorischen Meilenstein für Quince dar. Für diese seltene pädiatrische Krankheit gibt es derzeit auf keinem Markt der Welt eine zugelassene therapeutische Behandlung.

A-T ist eine autosomal rezessiv vererbte neurodegenerative und immunschwächende Erkrankung mit einer geschätzten Prävalenz von etwa 10.000 Patienten mit A-T in den USA, Großbritannien und den EU4-Ländern. Die Daten einer früheren Phase-3-Studie mit EryDex (#IEDAT-02-2015/NCT02770807) zeigten ermutigende Wirksamkeitsergebnisse und ein günstiges Sicherheitsprofil. Quince rekrutiert derzeit aktiv Teilnehmer für seine globale klinische Phase-3-Studie NEAT (#IEDAT-04-2022/NCT06193200) zur Untersuchung der neurologischen Auswirkungen von EryDex bei Patienten mit A-T. Geplant ist die Rekrutierung von etwa 86 Patienten mit A-T im Alter von sechs bis neun Jahren (primäre Analysepopulation) und etwa 20 Patienten im Alter von 10 Jahren oder älter.

Diese entscheidende klinische Phase-3-Studie wird im Rahmen eines Special Protocol Assessment (SPA) Abkommens mit der FDA durchgeführt. A-T ist eine autosomal rezessiv vererbte neurodegenerative Erkrankung und Immunschwäche, die durch Mutationen im ATM-Gen verursacht wird, das für die homöostatischen Funktionen der Zelle und die Zellteilung verantwortlich ist, einschließlich, aber nicht beschränkt auf die Reparatur der doppelsträngigen DNA. Typischerweise wird A-T erstmals vor dem fünften Lebensjahr diagnostiziert, wenn die Kinder einen veränderten Gang entwickeln und häufiger stürzen.

Die neurologischen Symptome verschlimmern sich und Patienten mit A-T sind im Jugendalter häufig an den Rollstuhl gebunden. Die Teenagerjahre von Patienten mit A-T sind typischerweise durch wiederholte Infektionen, pulmonale Beeinträchtigungen und bösartige Erkrankungen gekennzeichnet. Die mediane Lebenserwartung liegt bei etwa 25 bis 30 Jahren, wobei die Sterblichkeit durch Infektionen und bösartige Erkrankungen bedingt ist.

Nach Angaben von IQVIA Medical Claims (Dx), IQVIA Analytics, gibt es in den USA etwa 3.400 diagnostizierte Patienten mit A-T, was einer geschätzten Prävalenz von etwa 5.000 Patienten mit A-T in den USA entspricht. Quince schätzt, dass es in Großbritannien und den EU4-Ländern etwa 5.000 Patienten mit A-T gibt. Derzeit gibt es auf keinem der weltweiten Märkte eine zugelassene therapeutische Behandlung für A-T. EryDex besteht aus Dexamethason-Natriumphosphat (DSP), das in den eigenen roten Blutkörperchen des Patienten verkapselt ist. DSP ist ein Kortikosteroid, das für seine entzündungshemmenden Eigenschaften sowie für seine dosisbegrenzende Toxizität aufgrund der Unterdrückung der Nebennieren bekannt ist.

EryDex wurde entwickelt, um die Wirksamkeit von Kortikosteroiden zu bieten und die erheblichen unerwünschten Wirkungen, die mit der chronischen Anwendung von Kortikosteroiden einhergehen, zu reduzieren oder zu beseitigen. EryDex nutzt die proprietäre Technologieplattform Autologous Intracellular Drug Encapsulation (AIDE) von Quince, eine neuartige Kombination aus Medikament und Gerät, die ein automatisiertes Verfahren zur Verkapselung eines Medikaments in die eigenen roten Blutkörperchen des Patienten verwendet. Rote Blutkörperchen haben mehrere Eigenschaften, die sie zu einem potenziell effektiven Vehikel für die Verabreichung von Medikamenten machen. Dazu gehören eine potenziell bessere Verträglichkeit, eine bessere Verteilung im Gewebe, eine geringere Immunogenität und eine Verlängerung der Halbwertszeit im Blut.

Die AIDE-Technologie von Quince wurde entwickelt, um diese Vorteile zu nutzen und die chronische Verabreichung von Medikamenten zu ermöglichen, die aufgrund von Toxizität, schlechter Bioverteilung, suboptimaler Pharmakokinetik oder Immunreaktion Einschränkungen aufweisen.