QUOIN PHARMACEUTICALS, LTD. Quoin Pharmaceuticals Ltd. gab bekannt, dass der erste Patient in der laufenden klinischen Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von QRX003 zur Behandlung des Netherton-Syndroms behandelt wurde. Bei der ersten klinischen Studie von Quoin handelt es sich um eine randomisierte, doppelt verblindete, Vehikel-kontrollierte Studie, die im Rahmen eines IND-Antrags (Investigational New Drug) in den USA durchgeführt wird und bei der zwei verschiedene Dosierungen der topischen Lotion QRX003 im Vergleich zu einer Vehikel-Lotion bei Netherton-Patienten untersucht werden. Die Testmaterialien werden einmal täglich über einen Zeitraum von zwölf Wochen auf vorher festgelegte Körperstellen der Patienten aufgetragen.
Basierend auf Gesprächen mit der U.S. Food and Drug Administration (FDA) werden in der Studie eine Reihe verschiedener klinischer Endpunkte bewertet. Im Oktober 2022 gab Quoin bekannt, dass es eine zweite Studie plant, in der die topische Lotion QRX003 bei Netherton-Patienten untersucht wird, die derzeit eine Off-Label-Behandlung einschließlich einer systemischen Therapie zur Linderung der Symptome erhalten. Bei dieser zweiten Studie, die jetzt von der FDA für den Beginn der klinischen Prüfung genehmigt wurde, handelt es sich um eine offene, nicht plazebokontrollierte Studie, in der 10 Netherton-Patienten über einen Zeitraum von zwölf Wochen untersucht werden sollen.
Die Studie, die gleichzeitig mit der laufenden klinischen Studie von Quoin durchgeführt wird, wird an denselben Standorten und von denselben klinischen Prüfärzten wie die erste Studie durchgeführt, wodurch das Potenzial für eine schnelle Rekrutierung von Patienten optimiert wird. Der Wirkstoff in QRX003 ist ein Breitspektrum-Inhibitor der Serinprotease, dessen Wirkmechanismus die Hyperaktivität der Hautkallikreine herunterregulieren soll, was zu einer normaleren Ablösungsrate der Haut führt. Wenn sich QRX003 als sicher und wirksam erweist, könnte die langfristige tägliche Anwendung von QRX003 zur Entwicklung einer normaler funktionierenden Hautbarriere und zu einer deutlichen Verbesserung der Lebensqualität von Netherton-Patienten führen.
