Quoin Pharmaceuticals Ltd. gab weitere positive klinische Daten aus seiner laufenden offenen Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von QRX003 als potenzielle Behandlung des Netherton-Syndroms (NS) bekannt. Diese Studie, die im Rahmen des offenen IND-Antrags (Investigational New Drug) von Quoin durchgeführt wird, ist eine offene, einarmige Studie, die 10 NS-Patienten untersucht, die über einen Zeitraum von zwölf Wochen mit QRX003 behandelt werden. Alle Studienteilnehmer erhalten für die Dauer der Studie weiterhin eine nicht zugelassene systemische Therapie.

Von den verfügbaren Daten von sechs auswertbaren Probanden zeigten fünf eine gut definierte positive Verbesserung des Juckreizes, wobei diese fünf Probanden nach Abschluss der Verabreichung von QRX003 auf der Grundlage des Endpunkt-Bewertungssystems keinen oder einen vernachlässigbaren Juckreiz meldeten. Bei der sechsten Person war der Juckreiz nach Abschluss der Behandlung mit QRX003 praktisch unverändert. Bei der Bewertung der Haut durch den Prüfarzt zeigten alle sechs Patienten eine Verbesserung des Hautbildes, wobei drei der sechs Probanden während der gesamten Studie eine Verbesserung zeigten, während bei den anderen drei Probanden Anzeichen einer Verbesserung zu verschiedenen Zeitpunkten während des Dosierungszeitraums zu beobachten waren.

Wichtig ist, dass alle 6 Probanden bei einer Reihe von Schlüsselkriterien einen positiven Eindruck von QRX003 hatten. Die anfänglichen Sicherheitsdaten aller Patienten sprechen für eine weitere Entwicklung des Produkts, da keine behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse gemeldet wurden, die die Studie beeinträchtigten. Der Wirkstoff von QRX003 ist ein Breitspektrum-Inhibitor der Serinprotease, dessen Wirkmechanismus die Hyperaktivität der Hautkallikreine herunterregulieren soll, was zu einer normalisierten Ablösungsrate der Haut führt.

Wenn sich QRX003 als sicher und wirksam erweist, könnte die langfristige tägliche Anwendung von QRX003 zur Entwicklung einer normaler funktionierenden Hautbarriere und zu einer deutlichen Verbesserung der Lebensqualität von Netherton-Patienten führen.