Acer Therapeutics Inc. (Acer) und sein Kooperationspartner Relief Therapeutics Holding SA (Relief) gaben bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) einen Complete Response Letter (CRL) bezüglich des Zulassungsantrags (NDA) für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Patienten mit Harnstoffzyklusstörungen (UCDs) ausgestellt hat. Die CRL weist darauf hin, dass die FDA den NDA in seiner derzeitigen Form nicht genehmigen kann. In der CRL heißt es: “ [Der Prüfer der FDA] konnte die Inspektion [des von Acer beauftragten Verpackungsherstellers] nicht abschließen, da die Anlage nicht für die Inspektion bereit war.

Eine zufriedenstellende Inspektion ist erforderlich, bevor [die NDA] genehmigt werden kann. Bitte benachrichtigen Sie die FDA schriftlich, wenn diese Einrichtung für die Inspektion bereit ist.” Die FDA hat in der CRL keine weiteren Probleme mit der Zulassungsfähigkeit des NDA angeführt und auch keine zusätzlichen klinischen oder pharmakokinetischen Studien vor der FDA-Zulassung gefordert. Die FDA hat in der CRL einen Kommentar abgegeben (identifiziert als “not an approvability issue”), in dem sie zusätzliche nicht-klinische Informationen für die erneute Einreichung der NDA forderte.

Acer arbeitet aktiv mit seinem Vertragshersteller für die Verpackung zusammen und kooperiert mit der FDA, um die Kommentare der FDA so schnell wie möglich zu beantworten. Derzeit beabsichtigt Acer, den aktualisierten Zulassungsantrag für ACER-001 (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Patienten mit UCD Anfang bis Mitte des dritten Quartals 2022 erneut einzureichen.