Rigel Pharmaceuticals, Inc. gab eine Zusammenarbeit mit CONNECT, einem internationalen Kooperationsnetzwerk pädiatrischer Krebszentren, zur Durchführung einer klinischen Phase-2-Studie zur Untersuchung von REZLIDHIA®? (Olutasidenib) in Kombination mit Temozolomid als Erhaltungstherapie bei neu diagnostizierten pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten mit hochgradigem Gliom (HGG), die eine Isocitrat-Dehydrogenase-1 (IDH1)-Mutation aufweisen. Im Rahmen der Zusammenarbeit wird CONNECT Olutasidenib in CONNECTs TarGeT-D einbeziehen, eine molekular geführte klinische Studie der Phase 2rella für HGG.

Der von Rigel gesponserte Arm wird die Verabreichung von Olutasidenib in Kombination mit Temozolomid nach der Strahlentherapie untersuchen, gefolgt von einer Olutasidenib-Monotherapie als Erhaltungstherapie bei neu diagnostizierten pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten (unter 39 Jahren) mit IDH1-mutationspositivem HGG, einschließlich diffusem intrinsischem pontinem Gliom (DIPG), einem aggressiven Hirntumor mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten. Rigel wird im Rahmen der vierjährigen Zusammenarbeit bis zu 3 Millionen Dollar und Studienmaterial zur Verfügung stellen. Diese offene Phase-2-Studie wird von den Drs.

Santosh Valvi und Nicholas Gottardo, Perth Children's Hospital, Dr. Michael J. Fisher, Children's Hospital of Philadelphia, und Dr. Maryam Fouladi, Nationwide Children's Hospital, geleitet und zielt darauf ab, etwa 60 Patienten in die Studie aufzunehmen. Das primäre Ziel des Olutasidenib-Arms der Studie ist die Abschätzung des progressionsfreien Überlebens. Die Studie wird auch die Sicherheit, Verträglichkeit und Pharmakokinetik von Olutasidenib bei pädiatrischen und jungen erwachsenen Patienten untersuchen.

Die Studie wird voraussichtlich in der ersten Hälfte des Jahres 2024 mit der Rekrutierung von Patienten beginnen und erfüllt die Anforderungen von Rigel an eine pädiatrische Post-Marketing-Studie im Zusammenhang mit der FDA-Zulassung von REZLIDHIA bei rezidivierter oder refraktärer (R/R) AML. Im Januar 2023 wurden in der Fachzeitschrift Neuro-Oncology die Daten einer multizentrischen, offenen Phase-1b/2-Studie mit 26 Patienten mit R/R-Gliomen mit überwiegendem Enhancement, die eine IDH1-Mutation aufweisen, veröffentlicht. Die Daten zeigten, dass Olutasidenib 150 mg BID gut verträglich war und vorläufige Hinweise auf klinische Aktivität und verlängerte Krankheitskontrolle in dieser stark vorbehandelten Patientengruppe zeigte.

Die Autoren stellten fest, dass Olutasidenib ein potenter, hirndurchdringender, selektiver Inhibitor der IDH1-Mutation ist.1 Die Studie mit dem Titel "Olutasidenib (FT-2102) in patients with relapsed or refractory IDH1-mutant glioma: Eine multizentrische, offene Phase Ib/II-Studie" kann hier eingesehen werden. REZLIDHIA ist von der FDA für die Behandlung erwachsener Patienten mit R/R akuter myeloischer Leukämie (AML) mit einer anfälligen Isocitrate-Dehydrogenase-1 (IDH1)-Mutation zugelassen, die durch einen von der FDA zugelassenen Test nachgewiesen wird.