Sage Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) SAGE-718 den Orphan Drug Designation (ODD) für die Behandlung der Huntington-Krankheit (HD) erteilt hat. SAGE-718 befindet sich in der Entwicklung als potenzielle orale Therapie für kognitive Störungen, die mit einer Dysfunktion des NMDA-Rezeptors einhergehen. Der Orphan-Drug-Status wird vom FDA Office of Orphan Products Development verliehen, um Unternehmen bei der Entwicklung sicherer und wirksamer Therapien zur Behandlung seltener Krankheiten und Störungen zu unterstützen und zu fördern.

Im Rahmen des Orphan Drug Act kann die FDA Zuschüsse zu den Kosten für klinische Studien, Steuervorteile, FDA-Gebührenvorteile und die Möglichkeit einer siebenjährigen Marktexklusivität in den Vereinigten Staaten für das Medikament in der Orphan-Indikation nach der Zulassung durch die FDA gewähren. Die Genehmigung eines Antrags auf Ausweisung als Arzneimittel für seltene Leiden ändert nichts an den üblichen regulatorischen Anforderungen und Verfahren zur Erlangung der Marktzulassung. SAGE-718 hatte zuvor von der FDA die Fast Track Designation für Huntington und von der Europäischen Arzneimittelagentur die Orphan Drug Designation für Huntington erhalten.