Santhera wird heute um 16:00 MESZ, 15:00 BST, 10:00 EDT eine 
Telefonkonferenz mit Webcast durchführen. Details dazu am Ende 
dieser Mitteilung. 
 
 
   -- Vamorolone zeigt hohe Wirksamkeit bei primären und sekundären 
      Endpunkten für beide Dosisstärken 6 mg/kg/Tag und 2 mg/kg/Tag 
 
   -- Primärer Endpunkt Time-to-Stand (TTSTAND)-Geschwindigkeit wird 
      für Vamorolone 6 mg/kg/Tag gegenüber Placebo erreicht (p=0.002) 
 
   -- Sekundäre Endpunkte für Six-Minute Walk (6MWT) und Time to 
      Run/Walk 10 Meter (TTRW) Tests erreichen statistische Signifikanz 
      gegenüber Placebo 
 
   -- Studie bestätigte gutes Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil 
      von Vamorolone für beide Dosierungen 
 
   -- Santhera plant im Q1-2022 einen Zulassungsantrag (NDA) bei der US FDA 
      einzureichen und eine vorrangige Prüfung zu beantragen 
 
 
   Pratteln, Schweiz, und Rockville, MD, USA, 1. Juni 2021 -- Santhera 
Pharmaceuticals (SIX: SANN) und ReveraGen BioPharma, Inc. (US: privat) 
geben positive Topline-Resultate der 
https://www.globenewswire.com/Tracker?data=nJ5wG9LkoN__HjP3K97t6jTLn-rJpz6Tyf2KLqBO_MFKWmU5XyvzUMqncZqNJt_SEETmTb9VdM-TsJnC2epV23aS7X3NMYnORaKV8yTI9IXj0YWlmLqHX6L52QSeTH4KZz1lnByxNxS2lrlRqScU_w== 
VISION-DMD-Studie bekannt, die eine robuste Wirksamkeit über 
mehrere Wirksamkeitsendpunkte und ein günstiges Sicherheits- und 
Verträglichkeitsprofil von Vamorolone bei der Behandlung von 
Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) zeigen. 
 
   VISION-DMD ist eine zulassungsrelevante Phase-2b-Studie, die die 
Wirksamkeit und Sicherheit von Vamorolone im Vergleich zu Placebo und 
Prednison (aktive Kontrolle) bei der Behandlung von DMD untersucht. In 
der ersten 24-wöchigen Doppelblindperiode, deren Topline-Daten hier 
vorgestellt werden, wurden 121 ambulante Jungen im Alter von 4 bis <7 
Jahren mit DMD randomisiert und erhielten Vamorolone (niedrige Dosis 2 
mg/kg/Tag oder hohe Dosis 6 mg/kg/Tag) oder Prednison (0.75 mg/kg/Tag) 
oder Placebo. Eine zweite Periode von 24 Wochen, in der alle Patienten 
eine Behandlung mit Vamorolone in einer der beiden Dosisstufen erhalten, 
wird zusätzliche längerfristige Daten zur Sicherheit und 
Verträglichkeit erfassen. 
 
   Vamorolone zeigt Wirksamkeit bei primären und sekundären 
Endpunkten und über einen breiten Dosisbereich 
 
   Die Studie erreichte ihren primären Endpunkt und zeigte 
Überlegenheit in der Veränderung der TTSTAND-Geschwindigkeit 
mit Vamorolone 6 mg/kg/Tag gegenüber Placebo (p=0.002) mit einem 
Behandlungsunterschied von 0.06 [95% CI: 0,02- 0,10] Aufstehbewegungen 
pro Sekunde gegenüber dem Ausgangswert. Dies entspricht einer 
klinisch relevanten Verbesserung des TTSTAND aus der Rückenlage in 
den Stand in der Vamorolone 6 mg/kg/Tag-Gruppe von 6.0 auf 4.6 Sekunden 
und einer entsprechenden Verschlechterung in der Placebo-Gruppe von 5.4 
auf 5.5 Sekunden. Die Studie zeigte auch eine Überlegenheit von 
Vamorolone gegenüber Placebo in wichtigen sekundären 
Endpunkten, einschliesslich (in der Reihenfolge der vordefinierten 
Hierarchie): TTSTAND-Geschwindigkeit für 2 mg/kg/Tag (p=0.02), 6MWT 
für 6 mg/kg/Tag (p=0.003) und 2 mg/kg/Tag (p=0.009) sowie TTRW 
für 6 mg/kg/Tag (p=0.002). Die klinischen Ergebnisse belegen die 
Wirksamkeit von Vamorolone über einen breiten, dreifachen 
Dosisbereich von 2 bis 6 mg/kg/Tag. Es wurden keine statistisch 
signifikanten Unterschiede zwischen Vamorolone 6 mg/kg/Tag und Prednison 
bei den oben genannten Endpunkten beobachtet. 
 
   Vamorolone zeigte ein vorteilhaftes Sicherheits- und 
Verträglichkeitsprofil gegenüber Prednison 
 
   Die Studienabschlussrate nach 24 Wochen betrug 94% (oder 114 von 121 
Teilnehmern). Vamorolone zeigte in beiden Dosierungen von 2 und 6 
mg/kg/Tag ein günstiges Sicherheits- und 
Verträglichkeitsprofil. In den Vamorolone-Gruppen wurden keine 
therapiebedingten Nebenwirkungen (TEAEs) oder unerwünschte 
Ereignisse des Grades 3 oder höher beobachtet, die zum Abbruch der 
Studie geführt hätten. Die Gesamtzahl der TEAEs war in den 
Gruppen Vamorolone 2 mg/kg/Tag (Ereignisse n=96) und 6 mg/kg/Tag (n=91) 
im Vergleich zu Prednison (n=120) geringer. In einer für die 
Europäische Arzneimittelbehörde (EMA) definierten und von 
Santhera durchgeführten vorspezifizierten Analyse klinisch 
relevanter unerwünschter Ereignisse (moderat, schwer, schwerwiegend 
oder zum Abbruch aus Sicherheitsgründen führend) war 
Vamorolone 6 mg/kg/Tag Prednison gegenüber signifikant 
überlegen (n=6 versus n=19, p=0.021). 
 
   Wie bereits veröffentlicht, zeigte Vamorolone in offenen Studien 
mit einer Dauer von 2,5 Jahren (113 Patientenjahre) keine 
Wachstumsverzögerung, wie dies bei den konventionellen 
Kortikosteroiden berichtet wurde. Hervorzuheben ist, dass dies in der 
aktuellen 24-wöchigen Doppelblindstudie bestätigt wurde, da 
Vamorolone 6 mg/kg/Tag im Vergleich zu Prednison 0.75 mg/kg/Tag einen 
signifikanten Unterschied in der Wachstumsgeschwindigkeit zeigte 
(p=0.02). "Wachstumsverzögerungen sind ein grosses bedenken von 
Familien und Patienten, die mit Kortikosteroiden behandelt werden, und 
wir freuen uns, dass wir die Überlegenheit von Vamorolone in dieser 
Doppelblindstudie nachgewiesen sehen", sagte Paula Clemens, MD, Study 
Co-Chair, Vice Chair of VA Affairs und Professor of Neurology, 
University of Pittsburgh School of Medicine. 
 
   "Die heutige Nachricht ist ein enormer Meilenstein für Patienten 
und Santhera, während wir Vamorolone als grundlegende 
Behandlungsoption bei DMD weiter vorantreiben. Der Behandlungseffekt 
deutet auf eine mögliche Verzögerung des Fortschreitens der 
Krankheit um etwa zwei Jahre und somit auf ein krankheitsmodifizierendes 
Potenzial von Vamorolone hin", sagte Dario Eklund, Chief Executive 
Officer von Santhera. "Wir freuen uns nun darauf, mit den 
Zulassungsbehörden zusammenzuarbeiten, um Vamorolone für 
DMD-Patienten verfügbar zu machen, zunächst in den USA und 
später in Europa. 
 
   "Wir sind begeistert von den positiven Ergebnissen der VISION-DMD-Studie, 
da sie den Höhepunkt von mehr als einem Jahrzehnt 
wissenschaftlicher Forschung darstellt," sagte Eric Hoffman, PhD, 
President und CEO von ReveraGen BioPharma und Professor of 
Pharmaceutical Sciences, Binghamton University -- State University of 
New York. "Wir sind dankbar, dass wir so wichtige Daten sammeln konnten 
und möchten allen VISION-DMD-Teilnehmern, ihren Familien und 
Betreuern sowie den Prüfärzten und dem Studienpersonal 
für ihr Engagement in diesem laufenden Programm danken." 
 
   "Die Stärke der Evidenz sowohl für die Wirksamkeit als auch 
für die Sicherheit von Vamorolone über einen so breiten 
Dosisbereich von 2 bis 6mg/kg/Tag erlaubt es den Ärzten, die 
Behandlung von Duchenne-Patienten massgeschneidert zu gestalten, indem 
sie mit der höheren Dosis von Vamorolone von 6 mg/kg/Tag beginnen, 
die eine äquivalente Wirksamkeit zu täglichem Prednison 
aufweist, und die Dosis entsprechend der Verträglichkeit und unter 
Beibehaltung der optimalen Wirksamkeit titrieren können. Ich bin 
begeistert, dass dieser Ansatz es den Patienten ermöglichen 
könnte, Nebenwirkungen zu vermeiden, die derzeit zum Abbruch einer 
Steroidbehandlung führen, und so eine Behandlung länger 
fortsetzen können," sagte Craig McDonald, MD, Professor und Chair, 
Department of Physical Medicine & Rehabilitation und Director of 
Neuromuscular Disease Clinics, UC Davis Health, USA. 
 
   Santhera plant, im Q1-2022 einen Zulassungsantrag (NDA) in den USA 
einzureichen und eine vorrangige Prüfung (sog. Priority Review) auf 
Basis des von der FDA gewährten Fast-Track-Status zu beantragen. 
Die VISION-DMD-Studie läuft bis zum Ende der 48-wöchigen Dauer 
weiter und wird, vorbehältlich positiver Ergebnisse, Daten für 
die Einreichung eines Zulassungsantrags in Europa im Q2-2022 liefern. 
Nach der Zulassung beabsichtigt Santhera, Vamorolone für die 
Behandlung von DMD über die eigene Organisation in den USA und den 
Hauptmärkten in Europa zu vermarkten, und strebt Kooperationen 
ausserhalb dieser Regionen für DMD und für weitere 
Indikationen weltweit an. Santhera schätzt das 
Spitzenumsatzpotenzial für Vamorolone allein in der Indikation DMD 
auf über USD 500 Millionen zusammengenommen in den USA und den 
fünf grössten Ländern Europas. 
 
   Vamorolone hat in den USA und in Europa Orphan-Drug-Designation, von der 
US-FDA den Fast-Track-Status und die Rare-Pediatric-Disease-Designation 
sowie den Promising-Innovative-Medicine (PIM)-Status von der britischen 
Gesundheitsbehörde MHRA. Am 2. September 2020 unterzeichnete 
Santhera Vereinbarungen mit ReveraGen und Idorsia und erhielt weltweite 
Rechte an Vamorolone für alle Indikationen. 
 
   Santhera Webcast / Telefonkonferenz 
 
   Santhera wird heute um 16:00 MESZ / 15:00 BST / 10:00 EDT eine 
Telefonkonferenz mit Webcast abhalten, um die Ergebnisse der 
Vamorolone-Studie zu besprechen. Teilnehmende sind eingeladen, sich 5-10 
Minuten vor Beginn für den Webcast oder die Telefonkonferenz 
anzumelden. Fragen werden nur von Teilnehmern der Telefonkonferenz 
entgegengenommen. Konferenzsprache ist Englisch. 
 
   Webcast: Zugang unter http://public.viavid.com/index.php?id=145140 
 
   Telefonkonferenz: Einwahlnummern: 
 
   Gebührenfrei: +1-877-407-9716 
 
   Gebührenpflichtig/International: +1-201-493-6779 
 
   Replay: Eine Webcast-Aufzeichnung wird kurz nach der Konferenz unter dem 
oben genannten Link verfügbar sein. 
 
   Präsentation: Wird nach dem Webcast unter 
https://www.santhera.de/investors-and-media/news-and-media-center/company-presentations 
zur Verfügung stehen. 
 
   Über VISION-DMD

(MORE TO FOLLOW) Dow Jones Newswires

June 01, 2021 01:00 ET (05:00 GMT)