Sarepta Therapeutics, Inc. gab bekannt, dass die US Food and Drug Administration (FDA) eine Erweiterung der zugelassenen Indikation für ELEVIDYS (Delandistrogene moxeparvovec-rokl) für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) mit einer bestätigten Mutation im DMD-Gen, die mindestens 4 Jahre alt sind, genehmigt hat. Die FDA bestätigte den funktionellen Nutzen und erteilte die traditionelle Zulassung für ambulante Patienten. Für nicht-ambulante Patienten erteilte die FDA eine beschleunigte Zulassung.

Die weitere Zulassung für nicht gehfähige Duchenne-Patienten kann vom Nachweis des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängig gemacht werden. ELEVIDYS ist kontraindiziert bei Patienten mit einer Deletion in Exon 8 und/oder Exon 9 im DMD-Gen. In Übereinstimmung mit dem beschleunigten Zulassungsverfahren hat sich Sarepta verpflichtet, eine randomisierte, kontrollierte Studie durchzuführen und die Ergebnisse vorzulegen, um den klinischen Nutzen von ELEVIDYS bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie, die nicht gehfähig sind, zu überprüfen und zu bestätigen.

ENVISION (Studie SRP-9001-303), eine globale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie mit ELEVIDYS bei nicht gehfähigen und älteren gehfähigen Duchenne-Patienten, ist im Gange und soll als diese Postmarketing-Anforderung dienen. Im Rahmen einer 2019 unterzeichneten Kooperationsvereinbarung arbeitet Sarepta mit Roche zusammen, um die Zukunft der Duchenne-Gemeinschaft zu verändern und es den Menschen, die mit der Krankheit leben, zu ermöglichen, ihre Muskelfunktion zu erhalten und zu schützen. Sarepta ist für die behördliche Zulassung und Vermarktung von ELEVIDYS in den USA sowie für die Herstellung verantwortlich.

Roche ist für die behördliche Zulassung und die Bereitstellung von ELEVIDYS für Patienten im Rest der Welt verantwortlich. ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec-rokl) ist eine Gentransfertherapie auf der Basis eines AAV-Virus zur intravenösen Infusion, die auf die genetische Ursache der Duchenne-Muskeldystrophie abzielt - Mutationen oder Veränderungen im DMD-Gen, die zu einem Mangel an Dystrophin-Protein führen.

durch die Verabreichung eines Transgens, das für die gezielte Produktion von ELEVIDYS Mikro-Dystrophin im Skelettmuskel kodiert. ELEVIDYS ist indiziert für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) bei Patienten im Alter von mindestens 4 Jahren. Für Patienten, die gehfähig sind und eine bestätigte Mutation im DMD-Gen haben.

Für Patienten, die nicht gehfähig sind und bei denen eine Mutation im DMD-Gen bestätigt wurde. Die DMD-Indikation bei nicht gehfähigen Patienten wurde im Rahmen einer beschleunigten Zulassung auf der Grundlage der Expression von ELEVIDYS Mikro-Dystrophin (im Folgenden als ?Mikro-Dystrophin? bezeichnet) im Skelettmuskel zugelassen. Die weitere Zulassung für diese Indikation kann von der Überprüfung und Beschreibung des klinischen Nutzens in einer bestätigenden Studie abhängig gemacht werden.