SAREPTA THERAPEUTICS, INC. Die Behörde erteilte die traditionelle Zulassung für Patienten ab vier Jahren, die laufen können, sowie eine beschleunigte Zulassung für diejenigen, die nicht laufen können.
Die Gentherapie, Elevidys, wurde von
behördlichen Verzögerungen
und Fragen zu seiner Wirksamkeit, insbesondere nachdem es die primären Ziele seiner
Studie im Spätstadium
.
Die Therapie konnte die motorischen Funktionen bei Patienten im Alter von vier bis sieben Jahren im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Patienten nach 52 Wochen nicht signifikant verbessern, erreichte aber alle sekundären Ziele der Studie.
Debra Miller, Gründerin und Geschäftsführerin von CureDuchenne, einer gemeinnützigen Organisation zur Unterstützung von Patienten und zur Finanzierung der DMD-Forschung, sagte gegenüber Reuters vor der Entscheidung, dass es manchmal schwierig sei, Ziele wie Gehversuche und Ausdauer beim Spielen bei Patienten zu verfolgen.
"Ich glaube, dass man als Elternteil zusehen kann, wie sich der Zustand des Kindes verschlechtert, und auf etwas Besseres hoffen kann, oder man kann jetzt einen Vorteil daraus ziehen", sagte Miller.
Nach Angaben der National Organization for Rare Disorders (Nationale Organisation für seltene Krankheiten) betrifft DMD schätzungsweise eine von 3.500 männlichen Geburten weltweit. Sie schwächt die Skelett- und Herzmuskulatur, die sich mit der Zeit schnell verschlechtert. Laut der Cleveland Clinic sterben die Patienten oft schon im Alter von 25 Jahren daran.
Die erweiterte Zulassung sei ein "Homerun-Szenario" für Sarepta, so die Analysten von J.P.Morgan in einer Notiz.
Die FDA hat die Therapie - die erste ihrer Art für DMD bei Patienten im Alter von vier bis fünf Jahren, die laufen können - im Juni letzten Jahres im beschleunigten Verfahren zugelassen. Bei der beschleunigten Zulassung handelt es sich um ein Verfahren, das es der Behörde ermöglicht, Behandlungen grünes Licht zu geben, bevor bestätigende Daten ihre Wirksamkeit belegen.
Die erweiterte Zulassung würde es wahrscheinlich erforderlich machen, dass Sarepta seine Kapazitäten ausbaut, aber CEO Douglas Ingram sagte gegenüber Reuters, dass das Unternehmen "aus Sicht der Produktion gut aufgestellt" sei.
Die weitere Zulassung der Therapie für Duchenne-Patienten, die nicht laufen können, könnte jedoch vom Nachweis des klinischen Nutzens in einer Bestätigungsstudie abhängig gemacht werden.
Das Unternehmen hat erklärt, dass Elevidys nicht bei Patienten mit bestimmten Mutationen im DMD-Gen eingesetzt werden sollte.
Für die Vermarktung der Gentherapie außerhalb der Vereinigten Staaten ist Sarepta eine Partnerschaft mit Roche eingegangen. (Berichte von Sriparna Roy und Leroy Leo in Bengaluru; Redaktion: Shailesh Kuber, Alan Barona und Pooja Desai)
