Satellos Bioscience Inc. hat die Gründung eines klinischen Beirats bekannt gegeben, der sich aus führenden Vertretern der klinischen Forschung und Experten auf dem Gebiet der Arzneimittelentwicklung für genetische Muskelerkrankungen, einschließlich Duchenne-Muskeldystrophie (DMD oder Duchenne), zusammensetzt. Die Mitglieder des Klinischen Beirats (CAB) sind wie folgt: Jordan Dubow, M.D., Vorsitzender des CAB und Chief Medical Advisor, Satellos, verfügt über umfangreiche Erfahrung in der biopharmazeutischen Industrie, wo er als Chief Medical Officer (CMO) für öffentliche und private Unternehmen alle Aspekte der klinischen und behördlichen Entwicklung leitete und eine entscheidende Rolle bei 16 neuen Arzneimittelanträgen (NDAs) spielte, darunter auch für DMD. Ronald Cohn, M.D., Ph.D., Präsident und CEO, Hospital for Sick Children, ist ein herausragender klinischer Wissenschaftler, der sich der Entdeckung neuer Diagnose- und Behandlungsmöglichkeiten für Kinderkrankheiten verschrieben hat und ein versierter Wissenschaftler, der sich mit Muskeldystrophien beschäftigt.

Die Forschung in seinem Labor konzentriert sich auf die Nutzung von Genom-Editing-Technologien wie CRISPR für die Entwicklung von Therapieansätzen für neurogenetische Erkrankungen. Dr. Richard Finkel, Direktor des Center for Experimental Neurotherapeutics, St. Jude Children's Research Hospital, ist ein erfahrener translationaler Forscher und international führend in der Organisation wichtiger klinischer Studien für neuromuskuläre Erkrankungen, einschließlich DMD und spinaler Muskelatrophie, für die er eine entscheidende Rolle bei der Entwicklung der ersten erfolgreichen Therapie spielte.

Nicholas Johnson, M.D., MSCI, FAAN, Direktor des Center for Inherited Myology Research, George Bliley Research Chair und Professor und stellvertretender Lehrstuhlinhaber für Forschung in der Neurologie, führt therapeutische Studien zu vererbten Nerven- und Muskelkrankheiten durch und widmet darüber hinaus viel Zeit der Laborforschung als Teil eines Teams an der VCU Health, das daran arbeitet, die Behandlung genetisch bedingter Muskelkrankheiten voranzutreiben, mit besonderem Schwerpunkt auf Muskeldystrophien. Hanns Lochmüller, M.D., Ph.D., Senior Scientist, Children?s Hospital of Eastern Ontario Research Institute, ist Neurologe und klinischer Wissenschaftler, der sich auf die klinische Forschung und die Betreuung von Patienten mit seltenen genetischen neuromuskulären Erkrankungen konzentriert. Seine Forschung umfasst molekulare Therapien neuromuskulärer Störungen und die molekulare Pathogenese von Muskel- und neuromuskulären Verbindungsstörungen.

Dr. Francesco Muntoni, Direktor des Dubowitz Neuromuscular Centre, Great Ormond Street UCL Institute of Child Health, konzentriert sich auf die Entwicklung neuer Therapeutika in der translationalen und klinischen Forschung für pädiatrische neuromuskuläre Erkrankungen, insbesondere Duchenne-Muskeldystrophie. Seine Bemühungen in den letzten 20 Jahren führten zu zwei von der FDA zugelassenen Therapien für DMD (Eteplirsen und Golodirsen). Perry Shieh, M.D., Ph.D., FAAN, Professor für Neurologie, UCLA David Geffen School of Medicine.

Zu den wichtigsten klinischen Interessen von Dr. Shieh gehören die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD) und die myotone Dystrophie. Er hat an zahlreichen klinischen Studien zu neuromuskulären Erkrankungen mitgewirkt.