Satsuma Pharmaceuticals, Inc. gab ein Update zu seinem Entwicklungsprogramm STS101 und ein Unternehmens-Update. Zusammenfassung der Phase-3-Wirksamkeitsstudie SUMMIT: Zusammenfassung der Ergebnisse der Phase-3-Wirksamkeitsstudie SUMMIT für STS101, der bisher größten klinischen Studie, die mit einem DHE-Produkt durchgeführt wurde: Ein hoher Anteil der behandelten Migräneanfälle wies Symptome auf, die auf ein schlechtes Ansprechen auf die Behandlung schließen lassen. STS101 zeigte numerische, aber statistisch nicht signifikante Unterschiede gegenüber Placebo bei den co-primären Endpunkten der Studie (% der Probanden, die zwei Stunden nach der Einnahme frei von Schmerzen waren, und % der Probanden, die zwei Stunden nach der Einnahme frei von den meisten Symptomen (MBS) waren). STS101 zeigte robuste und anhaltende Wirkungen (p < 0,001) auf die wichtigsten Endpunkte der Studie, die Schmerzfreiheit und die Freiheit von MBS, zu allen Zeitpunkten nach der Verabreichung von 2 Stunden (3, 4, 6, 12, 24 und 48 Stunden).

Wie im Folgenden näher erläutert, zeigte STS101 robuste und anhaltende Antimigräne-Effekte bei zahlreichen sekundären Endpunkten, die von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) in ihrem aktuellen Leitfaden für die Industrie und/oder den Richtlinien der International Headache Society für kontrollierte Studien zur Akutbehandlung von Migräneattacken als klinisch relevant erachtet und zur Bewertung in Wirksamkeitsstudien empfohlen werden. Darüber hinaus zeigte STS101 Wirksamkeit bei Probanden, die unter häufigen und schwer zu behandelnden Migräneattacken litten, darunter Migräne mit Allodynie und menstruationsbedingte Migräne. In Übereinstimmung mit den bisherigen Erfahrungen aus klinischen Studien mit Probanden, die mehr als 10.000 Dosen von STS101 zur Behandlung ihrer Migräneanfälle eingenommen haben, zeigte STS101 in SUMMIT ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil.

Das einzige behandlungsbedingte unerwünschte Ereignis, das von mehr als 5% der SUMMIT-Patienten, die STS101 selbst einnahmen, berichtet wurde, waren nasale Beschwerden, die von 8,3% bzw. 1,5% der Probanden, die STS101 bzw. Placebo selbst einnahmen, berichtet wurden. Es traten keine behandlungsbedingten schwerwiegenden unerwünschten Ereignisse oder kardiovaskuläre Ereignisse auf. STS101 weist ein differenziertes Profil auf, und die nach Abschluss der SUMMIT-Studie durchgeführte primäre Marktforschung deutet auf ein Potenzial für eine breite Anwendung hin: Das Unternehmen ist davon überzeugt, dass STS101 das Potenzial hat, den ungedeckten Bedarf vieler der rund 40 Millionen Migränepatienten in den USA zu decken, da es ein differenziertes Profil aufweist, das gekennzeichnet ist durch (i) den Nachweis einer robusten und anhaltenden Antimigräne-Wirkung bei einmaliger Verabreichung in einer großen, randomisierten, placebokontrollierten klinischen Studie, (ii) elegante Einfachheit und Benutzerfreundlichkeit und (iii) günstige Sicherheit und Verträglichkeit.

Die von Satsuma nach Bekanntgabe der Ergebnisse der SUMMIT-Studie durchgeführte qualitative und quantitative Primärmarktforschung mit Kopfschmerzspezialisten und Verschreibern von Migränemitteln, bei der ein aktualisiertes STS101-Produktprofil mit den Ergebnissen der SUMMIT-Studie verwendet wurde, zeigt, dass die Ärzte STS101 einen breiten potenziellen therapeutischen Nutzen für eine Vielzahl von Migränepatienten und -attacken zusprechen. Die befragten und befragten Ärzte bekundeten ein starkes Interesse daran, STS101 für ein breites Spektrum von Migränepatienten und Migräneanfällen zu verschreiben. Die befragten Ärzte gaben an, dass sie beabsichtigen, STS101 für etwa 30% ihrer Migränepatienten zu verschreiben. Die Ergebnisse dieser primären Marktforschung stimmen mit früheren Marktforschungsergebnissen von Satsuma überein, die zeigen, dass das starke Interesse der Ärzte an STS101 und ihre Absicht, es zu verschreiben, nur in geringem Maße von der Größe des Effekts abhängt, den STS101 bei den co-primären Endpunkten zwei Stunden nach der Verabreichung in einer Phase-3-Wirksamkeitsstudie gezeigt hat, sondern vielmehr durch das einzigartige Gesamtprofil und die Eigenschaften von STS101 bestimmt wird.

Ein klarer, kurzfristiger Weg zur behördlichen Zulassung mit zwingenden Gründen für die Aufnahme der Ergebnisse der SUMMIT-Studie in die Verschreibungsinformationen von STS101: Basierend auf der Kommunikation mit der FDA in mehreren Typ-C-Treffen und dem klinischen Typ-B-Treffen vor der NDA im Mai 2022 ist Satsuma der Ansicht, dass die Ergebnisse seines klinischen Studienprogramms für STS101, insbesondere die Ergebnisse der 2021 abgeschlossenen vergleichenden Phase-1-PK-Studie und der laufenden offenen Langzeit-Sicherheitsstudie ASCEND, eine geplante NDA-Einreichung im ersten Quartal 2023 und eine mögliche Zulassung unterstützen. Darüber hinaus ist Satsuma auf der Grundlage von Beiträgen fachkundiger Berater aus den Bereichen Recht und Regulierung sowie Statistik der Ansicht, dass es eine zwingende Begründung mit regulatorischen Präzedenzfällen für die Aufnahme eines Teils der Wirksamkeitsergebnisse der SUMMIT-Studie in die Verschreibungsinformationen von STS101 gibt, obwohl STS101 zum primären Zeitpunkt zwei Stunden nach der Behandlung keine statistische Signifikanz (p < 0,05) im Vergleich zu Placebo bei den co-primären Endpunkten der Studie erreichte. In Übereinstimmung mit früheren Prognosen bleibt Satsuma auf Kurs, den Zulassungsantrag für STS101 im ersten Quartal 2023 einzureichen.

Parallel dazu arbeitet das Unternehmen daran, einen Vermarktungspartner für STS101 zu finden.