Syros Pharmaceuticals gab bekannt, dass die Aufnahme von 190 Patienten in die klinische Phase-3-Studie SELECT-MDS-1 zur Untersuchung von Tamibaroten bei neu diagnostiziertem myelodysplastischem Syndrom mit höherem Risiko (HR-MDS) und Überexpression des RARA-Gens abgeschlossen ist. Diese erste Kohorte von 190 Patienten ist notwendig, um den primären Endpunkt, das vollständige Ansprechen (CR), zu untersuchen. Syros geht davon aus, dass diese entscheidenden Daten bis Mitte des vierten Quartals 2024 vorliegen werden.

Die klinische Phase-3-Studie SELECT-MDS-1 ist eine doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung von Tamibarotene bei neu diagnostizierten HR-MDS-Patienten mit RARA-Überexpression, die im Verhältnis 2:1 randomisiert werden, um Tamibarotene in Kombination mit Azacitidin oder Azacitidin allein zu erhalten. Der primäre Endpunkt ist die CR-Rate bei den ersten 190 in die Studie aufgenommenen Patienten, die zusammen mit unterstützenden Daten zur Haltbarkeit als Grundlage für eine beschleunigte Zulassung oder eine vollständige Zulassung dienen kann. Der wichtigste sekundäre Endpunkt in SELECT-MDS-1 ist das Gesamtüberleben (OS) bei insgesamt 550 Patienten. Syros untersucht außerdem Tamibaroten in Kombination mit Venetoclax und Azacitidin in der klinischen Phase-2-Studie SELECT-AML-1 bei neu diagnostizierten Patienten mit akuter myeloischer Leukämie und Überexpression des Rara-Gens.

Syros berichtete bereits über erste Daten aus der Studie, in der eine 100%ige CR/CRi-Rate (komplettes Ansprechen/komplettes Ansprechen mit unvollständiger hämatologischer Erholung) bei den Patienten beobachtet wurde, die auf die Dreierkombination aus Tamibaroten, Venetoclax und Azacitidin ohne erhöhte Toxizität ansprachen, im Vergleich zu 70% bei den Patienten, die nur mit Venetoclax und Azacitidin behandelt wurden. Syros wird voraussichtlich 2024 weitere Daten aus SELECT-AML-1 vorlegen.