Takeda gab bekannt, dass das japanische Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales die Verwendung von ADZYNMA (Apadamtase alfa/Cinaxadamtase alfa) für die Behandlung der kongenitalen thrombotischen thrombozytopenischen Purpura (cTTP) für Personen ab 12 Jahren genehmigt hat. ADZYNMA ist das erste und einzige zugelassene rekombinante ADAMTS13-Protein, das entwickelt wurde, um einen ungedeckten medizinischen Bedarf bei Menschen mit cTTP zu decken, indem es das fehlende ADAMTS13-Enzym ersetzt. ADZYNMA ist eine äußerst seltene, chronische Blutgerinnungsstörung, die durch einen Mangel des Enzyms ADAMTS13 verursacht wird.

Sie geht mit akuten Ereignissen und schwächenden chronischen Symptomen oder thrombotischer thrombozytopenischer Purpura ("TTP") einher, zu denen Thrombozytopenie, mikroangiopathische hämolytische Anämie, Kopfschmerzen und Bauchschmerzen gehören können. Unbehandelt haben akute TTP-Ereignisse eine Sterblichkeitsrate von >90%. ADZYNMA ist auch von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für die prophylaktische und bedarfsabhängige Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit kongenitaler thrombozytopenischer Purpura (cTTP) zugelassen.

ADZYNMA wurde zuvor von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für die Behandlung und Vorbeugung von TTP, einschließlich der erworbenen idiopathischen und sekundären Formen, sowie von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA) und dem japanischen Ministerium für Gesundheit, Arbeit und Soziales (MHLW) für die Behandlung von TTP als Arzneimittel für seltene Leiden (Orphan Drug Designation, ODD) anerkannt.