Taysha Gene Therapies, Inc. meldete positive klinische Wirksamkeits- und Sicherheitsdaten für die Hochdosis-Kohorte von 3,5x10 Gesamt-VG sowie Langzeitdaten über alle therapeutischen Dosen von TSHA-120 bei der Riesenaxonalen Neuropathie (GAN). Die Gesamtheit der bisher mit TSHA-120 gewonnenen Daten unterstützt die Pläne, mit den wichtigsten Zulassungsbehörden in Kontakt zu treten, um Wege für die Zulassung zu erörtern, und wir freuen uns darauf, im Laufe dieses Jahres ein Update zu den Zulassungsbedingungen zu geben, sagte RA Session II, Präsident, Gründer und CEO von Taysha. In der Zwischenzeit arbeitet das Unternehmen an der Fertigstellung der kommerziellen Strategie mit dem Schwerpunkt auf der Identifizierung von Patienten, der Sensibilisierung für die Krankheit und der Einbindung von Kostenträgern für die geschätzten 5.000 betroffenen Patienten in den adressierbaren Märkten. Klinische Schlüsseldaten belegen eine dauerhafte, klinisch bedeutsame und statistisch signifikante Verlangsamung des Krankheitsverlaufs in allen therapeutischen Kohorten (1,2x10 Gesamt-VG, 1,8x10 Gesamt-VG und 3,5x10 Gesamt-VG). Daten der Hochdosis-Kohorte (3,5x10 Gesamt-VG) bis Jahr 1: Verbesserung der Veränderung der Abnahmerate des MFM32-Scores um 5 Punkte für die Hochdosis-Kohorte im Vergleich zur natürlichen Abnahmerate von 8 Punkten bis Jahr 1 (n=3, p = 0,04). Analyse aller therapeutischen Dosis-Kohorten nach Jahr 1: 7 Punkte Verbesserung der Veränderungsrate des MFM32-Scores in allen therapeutischen Dosis-Kohorten im Vergleich zu einem natürlichen Rückgang von 8 Punkten nach Jahr 1 (n=12, p< 0,001). Analyse aller Kohorten mit therapeutischer Dosierung über 3 Jahre: Verbesserung der mittleren Veränderung des MFM32-Scores um 10 Punkte gegenüber dem Ausgangswert in allen therapeutischen Dosis-Kohorten im Vergleich zu einem geschätzten natürlichen Rückgang von 24 Punkten bis zum Jahr 3 (n=5, statistische Analyse nicht durchgeführt). Nachgewiesene Krankheitsstabilisierung bei einem einzigen Patienten, der Jahr 5 erreichte: Verbesserung der Veränderung des MFM32-Scores um 26 Punkte gegenüber dem Ausgangswert bei dem einzigen mit TSHA-120 behandelten Patienten im Vergleich zum geschätzten natürlichen Verlauf bis zum Jahr 5 (n=1, statistische Analyse nicht durchgeführt). Bayes'sche Analyse: Bestätigte 97%ige Wahrscheinlichkeit einer klinisch bedeutsamen Verlangsamung des Krankheitsverlaufs um 50% oder mehr in allen therapeutischen Dosis-Kohorten. Sekundäre Endpunkte für pathologische, physiologische und klinische Marker belegen den Erhalt der Sehschärfe, die Stabilisierung der Dicke der retinalen Nervenfaserschicht und die Regeneration von Nervenfasern Biopsien, die vor und nach dem Gentransfer bei fünf von sechs analysierten Patientenproben gewonnen wurden, bestätigten die aktive Regeneration von Axonen mit einer erhöhten Anzahl regenerativer Nervencluster (n=6; die verbleibenden Proben werden derzeit analysiert). Der Erhalt der Sehschärfe über alle therapeutischen Dosen hinweg im Vergleich zum fortschreitenden Verlust der Sehschärfe, der im natürlichen Verlauf beobachtet wurde (n=12). Stabilisierung der Dicke der retinalen Nervenfaserschicht (RNFL) und Verhinderung der axonalen Nervendegeneration im Vergleich zur diffusen Ausdünnung der RNFL, die in der natürlichen Entwicklung beobachtet wurde (n=12). Wichtige Ergebnisse zur langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit 53 Patientenjahre klinischer Daten belegen ein günstiges Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil. TSHA-120 ist eine intrathekal verabreichte AAV9-Genersatztherapie, die das Gen Gigaxonin für die Behandlung von GAN bereitstellt. TSHA-120 wird derzeit in einer laufenden klinischen Studie des National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS), einer Abteilung der National Institutes of Health (NIH), unter der Leitung von Dr. Carsten B nneman, dem leitenden Prüfarzt, untersucht. Taysha hat sich mit GeneDx zusammengetan, um die Aufnahme des genetischen Markers für GAN in das GeneDx-Panel für erbliche Neuropathie zu unterstützen, und zwar kostenlos für Personen, bei denen ein Risiko für oder der Verdacht auf GAN besteht, sowie mit der Hereditary Neuropathy Foundation und den Charcot-Marie-Tooth Association Centers of Excellence, um das Bewusstsein für die GAN-Krankheit und den Zugang zu Tests zu verbessern.