Taysha Gene Therapies, Inc. gab bekannt, dass Health Canada die Protokolländerung für die laufende REVEAL Phase 1/2-Studie mit TSHA-102 für Erwachsene genehmigt hat, durch die die Teilnahmeberechtigung auf Patienten mit Rett-Syndrom im Alter von 12 Jahren und älter erweitert wird. TSHA-102 wird im Rahmen der REVEAL Phase 1/2-Studie für Erwachsene in Kanada untersucht. Dabei handelt es sich um die erste offene, randomisierte Dosis-Eskalations- und Dosis-Erweiterungsstudie am Menschen, in der die Sicherheit und vorläufige Wirksamkeit von TSHA-102 bei weiblichen Patienten ab 12 Jahren mit Rett-Syndrom im vierten Stadium aufgrund einer MECP2 Loss-of-Function-Mutation untersucht wird. TSHA-102 wird als einzelne lumbale intrathekale Injektion verabreicht.

Im Rahmen der Dosis-Eskalation werden zwei Dosisstufen von TSHA-102 nacheinander getestet. Die maximal verträgliche Dosis (MTD) oder die maximal verabreichte Dosis (MAD) wird dann während der Dosissteigerung verabreicht. Die Verabreichung des dritten erwachsenen Patienten und der Abschluss der Verabreichung in Kohorte eins (niedrige Dosis) in der Studie für Erwachsene wird für das vierte Quartal 2023 oder das erste Quartal 2024 erwartet.

Die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) hat den IND-Antrag (Investigational New Drug) für TSHA-102 bei pädiatrischen Patienten mit Rett-Syndrom genehmigt, und das Unternehmen erwartet die Verabreichung der Dosis an den ersten pädiatrischen Patienten im ersten Quartal 2024.