Im Jahr 2023 wird sich XORTX darauf konzentrieren, XORLOTM als Teil des XRx-008 für ADPKD in eine klinische Phase-3-Zulassungsstudie zu überführen, eine Orphan Drug Designation (oODDo) einzureichen, Gespräche mit der FDA über eine spezielle Protokollbewertung aufzunehmen und die Kommerzialisierung von XORLOTM einzuleiten sowie die Forschung für andere Nierenerkrankungen voranzutreiben. Um diese Ziele zu erreichen, sieht der Aktionsplan von XORTX vor, die Registrierung von XRX-OXY-301 einzuleiten, die die oAccelerated Approvalo von XORLOTM für Menschen mit ADPKD unterstützt. Bei dieser Studie handelt es sich um eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Oxypurinol-Formulierung bei Patienten mit fortschreitender ADPKD im Stadium 2-4 und koexistierender Hyperurikämie.

Diese Studie wird Daten zur Unterstützung eines zukünftigen oAccelerated Approval"-Antrags auf Zulassung eines neuen Arzneimittels (oNDAo) bei der FDA und EMA liefern. Diese Studie soll in der zweiten Hälfte des Jahres 2023 beginnen und Personen mit ADPKD im Stadium 2, 3 oder 4 und chronisch hoher Harnsäure einschließen. Ziel dieser Studie ist es, die Fähigkeit von XORLOTM zu untersuchen, die Zunahme des Gesamtnierenvolumens über einen Behandlungszeitraum von 12 Monaten zu verlangsamen.

Vollständige Ausweisung als Orphan Drug. Der ODD-Antrag von XORTX wurde im Januar 2023 eingereicht. Die Rückmeldung des ODD-Büros der FDA wird innerhalb von 90 Tagen erwartet und der ODD-Status wird in der ersten Hälfte des Jahres 2023 erteilt. Durch die Annahme des XRx-008-Programms wird dieses Programm hinsichtlich der Verwendung von XORLOTM zur Behandlung von ADPKD weiter entschärft.

Vorbereitung und Kommunikation mit der FDA und der EMA bezüglich der XRX-OXY-302 Zulassungsstudie bei ADPKD. XRX-OXY-302 ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte, randomisierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit einer neuartigen Oxypurinol-Formulierung bei Patienten mit fortschreitender ADPKD im Stadium 2-4 und koexistierender Hyperurikämie. mit fortschreitender Nierenerkrankung im Stadium 2, 3 oder 4.

Ziel dieser Studie ist es, die Sicherheit und Wirksamkeit von XORLOTM für das Programm XRx-008 über einen Behandlungszeitraum von 24 Monaten zu bewerten. Ziel der Studie ist es, die Fähigkeit von XOI zu charakterisieren, den Rückgang der glomerulären Filtrationsrate zu verringern. Es werden schätzungsweise 300 Patienten in die Studie aufgenommen.

Der Beginn dieser Studie ist für die zweite Hälfte des Jahres 2024 geplant, vorbehaltlich der Verhandlungen mit der FDA über eine spezielle Protokollbewertung. Laufende CMC-Arbeiten. Parallel zu den Studien XRX-OXY-301 und XRX-OXY-302 wird sich XORTX auf das Scale-up, die Validierung und die Stabilitätsprüfung der klinischen Produktlieferungen von XORLOTM im Rahmen der genehmigten IND des Unternehmens sowie auf zukünftige klinische und kommerzielle Lieferungen konzentrieren.

Die gesamte Entwicklung wird nach der aktuellen GMP-Methodik durchgeführt. Diese Arbeiten werden in den Jahren 2022 und 2023 fortgesetzt. Aktivitäten im Zusammenhang mit einer möglichen Markteinführung.

In Vorbereitung eines möglichen NDA-Antrags (Accelerated Approval) für XORLOTM für XRx-008 im Jahr 2025 in den USA wird XORTX Studien zur Kommerzialisierung durchführen, einschließlich Befragungen von Nephrologen, Patienten und Kostenträgern, um eine eingehende Analyse der Preisgestaltung und/oder Kostenerstattung sowie die Auswahl des Markennamens und die Einreichung von Anträgen sowie Pläne für die Markteinführung zu unterstützen. Diese Arbeit wird von 2023 bis 2025 andauern. Aktivitäten im Zusammenhang mit der europäischen Zulassung.

XORTX wird weiterhin mit der EMA zusammenarbeiten und sich von ihr beraten lassen, um den Weg zur Zulassung von XORLOTM in der Europäischen Union zu erleichtern, einschließlich der erforderlichen klinischen Studien und Erstattungsbedingungen. Diese Arbeit wird von 2023 bis 2026 andauern und wird den zukünftigen Orphan-Status des Medikaments einschließen. Um die oben genannten Ziele zu erreichen, wird XORTX weiterhin eine nicht verwässernde und verwässernde Finanzierung anstreben und die Gespräche über eine Partnerschaft mit einem großen Pharma-/Biotech-Unternehmen mit globaler Reichweite ausweiten.

XORTX wird auch verstärkt an Finanz- und Gesundheitskonferenzen teilnehmen, um die Investorenbasis weiter zu stärken und zu erweitern.