Bristol Myers Squibb und 2seventy bio, Inc. gaben bekannt, dass das Oncologic Drugs Advisory Committee (ODAC) der US-Arzneimittelbehörde FDA (Food and Drug Administration) ein positives Votum (8:3) abgegeben hat, wonach Abecma (idecabtagene vicleucel) ein günstiges Nutzen-Risiko-Profil für Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem Multiplem Myelom der Dreifachklasse aufweist, basierend auf den Ergebnissen der zulassungsrelevanten Phase-3-Studie KarMMa-3, einschließlich des wichtigen sekundären Endpunkts des Gesamtüberlebens. Die Empfehlung des ODAC wird von der FDA bei der laufenden Prüfung des ergänzenden Zulassungsantrags für Biologika (sBLA) für Abecma für diese Patientengruppe berücksichtigt werden. Die FDA hat noch kein neues Zieldatum für die Prüfung des sBLA festgelegt.

Das positive Votum des ODAC folgte auf die Diskussion der vorläufigen Daten zum Gesamtüberleben aus der KarMMa-3-Studie, die auf der Jahrestagung und Ausstellung der American Society of Hematology (ASH) im Dezember 2023 vorgestellt wurden. Abecma wurde vor kurzem in Japan und der Schweiz für Patienten mit rezidiviertem und/oder refraktärem multiplem Myelom zugelassen, die mindestens zwei vorangegangene Therapien erhalten haben, darunter einen immunmodulatorischen Wirkstoff, einen Proteasom-Inhibitor und einen Anti-CD38-Antikörper auf der Grundlage der KarMMa-3-Studie. Damit ist Abecma die erste CAR-T-Zelltherapie, die für den Einsatz in früheren Therapielinien für Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom zugelassen wurde. Abecma erhielt außerdem eine positive Stellungnahme des Ausschusses für Humanarzneimittel (CHMP) der Europäischen Arzneimittel-Agentur (EMA) für die Erweiterung der Indikation auf die Behandlung von Patienten mit dreifach exponiertem rezidiviertem und refraktärem multiplem Myelom nach mindestens zwei vorangegangenen Therapien, einschließlich eines immunmodulatorischen Wirkstoffs, eines Proteasom-Inhibitors und eines Anti-CD38-Antikörpers, bei denen die Krankheit unter der letzten Therapie fortgeschritten war.

Abecma ist eine CAR-T-Zelltherapie, die das B-Zell-Reifungsantigen (BCMA) auf der Oberfläche von multiplen Myelomzellen erkennt und daran bindet, was zur Proliferation der CAR-T-Zellen, zur Sekretion von Zytokinen und zur anschließenden zytolytischen Abtötung von BCMA-exprimierenden Zellen führt. Abecma ist die erste BCMA-gerichtete CAR T-Zell-Immuntherapie ihrer Klasse, die von der amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA für die Behandlung erwachsener Patienten mit rezidiviertem oder refraktärem multiplem Myelom nach vier oder mehr vorangegangenen Therapielinien, einschließlich eines immunmodulatorischen Wirkstoffs, eines Proteasominhibitors und eines monoklonalen Anti-CD38-Antikörpers, zugelassen wurde. Bitte beachten Sie den Abschnitt Wichtige Sicherheitsinformationen weiter unten, einschließlich der WARNHINWEISE für Abecma in Bezug auf CRS, neurologische Toxizitäten, hämophagozytische Lymphohistiozytose/Makrophagen-Aktivierungssyndrom und anhaltende Zytopenie.

Abecma wird in den USA im Rahmen eines Abkommens zwischen Bristol Myers Squibb und 2seventy bio über gemeinsame Entwicklung, Vermarktung und Gewinnbeteiligung gemeinsam entwickelt und vermarktet. Abecma ist auch in der Europäischen Union, der Schweiz, Japan, Großbritannien und Israel für erwachsene Patienten mit einem rezidivierten oder refraktären Multiplen Myelom der Dreifachklasse nach drei bis vier oder mehr vorherigen Therapielinien zugelassen. Bristol Myers Squibb übernimmt die alleinige Verantwortung für die Herstellung und Vermarktung von Abecma außerhalb der Vereinigten Staaten.