Acer Therapeutics Inc. gab bekannt, dass die ersten Ergebnisse der klinischen Phase-2a-Studie zur Bewertung von ACER-801 (Osanetant) als potenzielle Behandlung von mittelschweren bis schweren vasomotorischen Symptomen (VMS) im Zusammenhang mit der Menopause gezeigt haben, dass ACER-801 sicher und gut verträglich ist, jedoch keine statistische Signifikanz bei der Bewertung der Fähigkeit von ACER-801, die Häufigkeit oder den Schweregrad von Hitzewallungen bei Frauen nach der Menopause zu verringern, erreicht wurde. Aus diesem Grund pausiert Acer das ACER-801 Programm, bis Acer eine gründliche Überprüfung des gesamten Datensatzes durchgeführt hat. Gleichzeitig konzentriert sich Acer weiterhin auf die Vorbereitung der Markteinführung von OLPRUVAo (Natriumphenylbutyrat) zur oralen Suspension für die Behandlung von Störungen des Harnstoffzyklus (UCD), die mit einem Mangel an Carbamylphosphatsynthetase (CPS), Ornithintranscarbamylase (OTC) oder Argininbernsteinsäure-Synthetase (AS) einhergehen, und die laufende zulassungsrelevante klinische Phase-3-Evaluierung von EDSIVOo (Celiprolol) für das vaskuläre Ehlers-Danlos-Syndrom (vEDS) bei Patienten mit einer bestätigten Typ-III-Kollagen (COL3A1)-Mutation, jeweils vorbehaltlich der Verfügbarkeit von zusätzlichem Kapital über den Beginn des zweiten Quartals 2023 hinaus.

ACER-801 (Osanetant) ist ein nicht-hormoneller Neurokinin-3-Rezeptor (NK3R)-Antagonist, der für die potenzielle Behandlung von Patienten mit vasomotorischen Symptomen (VMS), Prostatakrebs und posttraumatischer Belastungsstörung (PTSD) untersucht wird. Im Dezember 2018 schloss Acer eine exklusive Lizenzvereinbarung mit Sanofi ab, um die weltweiten Rechte an ACER-801 (Osanetant) zu erwerben. In der Phase-2a-Studie wurden neunundvierzig postmenopausale Frauen im Alter von 40-65 Jahren, die unter mäßigen bis schweren Hitzewallungen litten, im Verhältnis 1:1:1:1 randomisiert und erhielten über einen Behandlungszeitraum von 14 Tagen entweder zweimal täglich 50 mg, 100 mg, 200 mg ACER-801 oder Placebo, gefolgt von einer 14-tägigen Sicherheitsnachbeobachtung.

Primäre Endpunkte waren Sicherheit und Pharmakokinetik, die Wirksamkeit im Vergleich zu Placebo war ein sekundärer Endpunkt.