Albireo Pharma, Inc. gab die Präsentation von Daten auf dem The Liver Meeting® 2022 der American Association for the Study of Liver Diseases (AASLD) bekannt, das am 4. und 8. November 2022 in Washington, D.C., stattfindet. Zu den vorgestellten Daten gehören eine mündliche Präsentation und fünf Poster, die Langzeitdaten zur Wirksamkeit von Bylvay bei Patienten mit progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase (PFIC) zeigen. Albireo wird außerdem einen Abstract präsentieren, in dem Daten zu A3907, dem ASBT-Inhibitor des Unternehmens in der klinischen Entwicklung für die Behandlung von Lebererkrankungen bei Erwachsenen, vorgestellt werden. Bylvay ist das erste in den USA zugelassene Medikament zur Behandlung von Juckreiz bei Patienten im Alter von 3 Monaten und älter bei allen Formen der progressiven familiären intrahepatischen Cholestase (PFIC).

Anwendungsbeschränkung: Bylvay ist möglicherweise nicht wirksam bei PFIC-Typ-2-Patienten mit ABCB11-Varianten, die zu einem nicht funktionsfähigen oder vollständig fehlenden Gallensalzexportpumpenprotein (BSEP-3) führen. Die Europäische Kommission (EC) und die UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA) haben Bylvay für die Behandlung von PFIC bei Patienten ab 6 Monaten zugelassen. Bylvay ist in Italien, Deutschland, Belgien und Großbritannien erhältlich und wird nach der Genehmigung der Preise und der Kostenerstattung auch in anderen europäischen Ländern zum Verkauf angeboten werden.

Bylvay ist ein potenter, einmal täglich einzunehmender, nicht-systemischer Hemmstoff des Gallensäuretransports im Ileus und wirkt lokal im Dünndarm. Bylvay kann als Kapsel eingenommen werden, wenn die Patienten in der Lage sind, Kapseln zu schlucken, oder geöffnet und auf die Nahrung gestreut werden, was für die Adhärenz bei pädiatrischen Patienten von entscheidender Bedeutung ist. Die häufigsten unerwünschten Wirkungen von Bylvay sind Durchfall, Lebertest-Anomalien, Erbrechen, Bauchschmerzen und Mangel an fettlöslichen Vitaminen.

Das Medikament ist nur auf Rezept erhältlich. Weitere Informationen zur Anwendung von Bylvay finden Sie in der Packungsbeilage oder fragen Sie Ihren Arzt oder Apotheker. In den USA und in Europa ist Bylvay für seine zugelassenen PFIC-Indikationen exklusiv für seltene Leiden zugelassen und für die Behandlung von ALGS, biliärer Atresie und primärer biliärer Cholangitis als Arzneimittel für seltene Leiden ausgewiesen.

Bylvay wird in der laufenden offenen Studie PEDFIC 2 bei Patienten mit PFIC, in der Phase-3-Studie BOLD bei Patienten mit biliärer Atresie und in der Phase-3-Studie ASSERT bei ALGS untersucht.