argenx SE gab die Topline-Ergebnisse der ADVANCE-SC-Studie zur Bewertung von VYVGART Hytrulo (Efgartigimod alfa und Hyaluronidase-qvfc) bei Erwachsenen mit primärer Immunthrombozytopenie (ITP) bekannt. Die Studie hat den primären Endpunkt einer anhaltenden Reaktion der Thrombozytenzahl bei chronischen ITP-Patienten nicht erreicht. Weitere Analysen des Datensatzes sind im Gange, und die vollständigen Ergebnisse werden auf einem bevorstehenden medizinischen Kongress und in einer von Experten begutachteten Publikation vorgestellt werden.

ADVANCE-SC ist die zweite von zwei Zulassungsstudien, die im Rahmen des laufenden ITP-Entwicklungsprogramms für VYVGART durchgeführt wurde und an der 207 erwachsene Patienten mit chronischer und persistierender ITP teilnahmen. Die Patienten waren stark vorbehandelt und 75% der Patienten hatten drei oder mehr ITP-Therapien erhalten. Der primäre Endpunkt wurde nicht erreicht (p=0,5081). 13,7% (17/124) der behandelten Patienten zeigten ein anhaltendes Ansprechen der Thrombozytenzahl im Vergleich zu 16,2% (11/68) der Patienten unter Placebo.

Die sekundären Endpunkte wurden nicht erreicht, einschließlich zusätzlicher Endpunkte zum Status der Responder der International Working Group (IWG) und zur Veränderung der durchschnittlichen Thrombozytenzahl gegenüber dem Ausgangswert. VYVGART Hytrulo wurde in ADVANCE-SC gut vertragen. Das beobachtete Sicherheits- und Verträglichkeitsprofil stimmte mit ADVANCE-IV und dem bestätigten Sicherheitsprofil von VYVGART und VYVGART Hytrulo überein. Die Ergebnisse der ersten Studie im Rahmen des ITP-Zulassungsprogramms, ADVANCE-IV, wurden im Mai 2022 veröffentlicht.

Die Studie erfüllte ihre primären und die wichtigsten sekundären Endpunkte in Bezug auf Blutplättchen. ADVANCE-IV bildete die Grundlage für den Antrag auf Zulassung von VYVGART IV für ITP in Japan, wo eine Entscheidung im ersten Quartal 2024 erwartet wird. VYVGART wird derzeit bei 13 schweren Autoimmunerkrankungen untersucht, darunter die Zulassungsstudie ADDRESS für Pemphigus, deren erste Ergebnisse gegen Ende 2023 erwartet werden.