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X4 Pharmaceuticals, Inc. ist ein biopharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung und Entwicklung neuartiger Therapeutika für die Behandlung seltener Krankheiten und solcher mit begrenzten Behandlungsmöglichkeiten, wobei der Schwerpunkt auf Erkrankungen liegt, die auf eine Fehlfunktion des Immunsystems zurückzuführen sind. Der führende klinische Kandidat des Unternehmens ist Mavorixafor, ein niedermolekularer selektiver Antagonist des Chemokinrezeptors CXCR4, der als orale, einmal täglich einzunehmende Therapie entwickelt wird. Es hat eine Pipeline von niedermolekularen, oralen Antagonisten des Chemokinrezeptors C-X-C-Rezeptor Typ 4 (CXCR4) entwickelt. Es hat zwei präklinische Kandidaten: X4P-003, ein CXCR4-Antagonist der zweiten Generation, der im Vergleich zu Mavorixafor verbesserte Eigenschaften aufweisen soll und damit potenziell Möglichkeiten bei CXCR4-abhängigen Erkrankungen und primären Immundefekten eröffnet, und X4P-002, ein CXCR4-Antagonist mit einem Verteilungsprofil und einer nachgewiesenen Fähigkeit, die Blut-Hirn-Schranke zu überwinden.