PANTHERx® Rare gab bekannt, dass es von X4 Pharmaceuticals, Inc. für den Vertrieb von XOLREMDI? (Mavorixafor) ausgewählt wurde, das vor kurzem von der US Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde und die erste von der FDA zugelassene Therapie ist, die speziell für die Anwendung bei Patienten ab 12 Jahren mit Warzen, Hypogammaglobulinämie, Infektionen und Myelokathexis (WHIM) Syndrom indiziert ist. Das WHIM-Syndrom ist eine seltene, kombinierte primäre Immunschwäche und chronische neutropenische Störung, die durch eine verminderte Mobilisierung weißer Blutkörperchen in den peripheren Kreislauf aufgrund einer Fehlfunktion des CXCR4/CXCL12-Signalwegs verursacht wird.

Es wird geschätzt, dass in den USA derzeit mindestens 1.000 Menschen mit dem WHIM-Syndrom diagnostiziert werden. XOLREMDI, eine einmal täglich oral einzunehmende Behandlungsoption, ist ein selektiver Antagonist des CXCR4-Rezeptors, der die Bindung des CXCL12-Liganden an den CXCR4-Rezeptor blockiert. Indem die Behandlung mit XOLREMDI auf die zugrunde liegende Ursache des WHIM-Syndroms abzielt, führt sie zu einer verstärkten Mobilisierung von Immunzellen aus dem Knochenmark.