Ascendis Pharma A/S hat neue Analysen der verblindeten und der laufenden Open-Label-Erweiterung (OLE) von ACcomplisH, der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Studie des Unternehmens zur Dosiseskalation von TransCon CNP bei Kindern im Alter von 2-10 Jahren mit Achondroplasie, bekannt gegeben. In der Studie haben nun alle 57 Patienten die einjährige Behandlung mit TransCon CNP (Navepegritid) in einer Dosierung von 100 µg/kg/Woche abgeschlossen. Dies ist die mit den Zulassungsbehörden vereinbarte Dosis für den aktiven Arm in der zulassungsrelevanten ApproaCH-Studie. Ascendis analysierte die verfügbaren Daten von Patienten, die TransCon CNP nur in der Dosis von 100 µg/kg/Woche entweder im verblindeten oder im nicht verblindeten Teil erhielten und ein Jahr lang behandelt wurden (n=19), im Vergleich zu den Patienten, die ein Jahr lang mit Placebo behandelt wurden (n=15).

Die Ergebnisse zeigten, dass diese mit TransCon CNP behandelten Patienten (Daten liegen für 9-16 Patienten vor) im Vergleich zu den mit Placebo behandelten Patienten (Daten liegen für 5-13 Patienten vor) signifikante Verbesserungen der gesundheitsbezogenen Lebensqualität und der Krankheitsauswirkungen aufwiesen. Die Bewertungen wurden mit dem SF-10 und dem Achondroplasia Child Experience Measure (ACEM) durchgeführt, wobei sich die Ergebnisse bei den mit TransCon CNP behandelten Patienten im Vergleich zu Placebo statistisch signifikant verbesserten: SF-10 Körperliche Zusammenfassung (p=0,002, Alter 5 Jahre und älter); ACEM Tägliche Lebensfunktion (p=0,047) und ACEM Emotionales Wohlbefinden (p=0,045). Die 46 Kinder, die von Placebo oder einer niedrigeren Dosis TransCon CNP auf die 100 µg/kg/Woche Dosis in der OLE umgestellt wurden, zeigten nach einem Jahr der Behandlung ein verbessertes Wachstum, ähnlich wie die 11 Kinder, die in der einjährigen randomisierten, doppelblinden Phase von ACcomplisH mit 100 µg/kg/Woche behandelt wurden.

TransCon CNP (Navepegritid) ist ein Prodrug von CNP, das einmal wöchentlich verabreicht wird und eine verzögerte Freisetzung von aktivem CNP für die Behandlung von Kindern mit Achondroplasie ermöglichen soll. Weitere Einzelheiten zu den Ergebnissen werden Anfang nächsten Jahres bekannt gegeben.