aTyr Pharma, Inc. kündigte eine Phase-3-Studie an, in der die Wirksamkeit und Sicherheit seines führenden therapeutischen Kandidaten, Efzofitimod (der Freiname für ATYR1923), bei Patienten mit Lungensarkoidose untersucht wird. Die Studie, die unter dem Namen EFZO-FIT bekannt sein wird, soll im dritten Quartal 2022 beginnen. Die EFZO-FIT ™ Studie ist eine globale randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Efzofitimod bei Patienten mit pulmonaler Sarkoidose.

Es handelt sich um eine 52-wöchige Studie, die aus drei parallelen Kohorten besteht, die zu gleichen Teilen auf entweder 3,0 mg/kg oder 5,0 mg/kg Efzofitimod oder Placebo randomisiert werden, die einmal im Monat für insgesamt 12 Dosen intravenös verabreicht werden. In die Studie sollen 264 Patienten mit Lungensarkoidose an mehreren Zentren in Nordamerika, Europa und Japan aufgenommen werden. Das Studiendesign sieht einen forcierten Steroid-Taper vor.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Reduzierung der Steroide. Zu den sekundären Endpunkten gehören Messungen der Lungenfunktion und der Sarkoidose-Symptome. Efzofitimod ist der erste Immunmodulator seiner Klasse, der die angeborene und adaptive Immunantwort bei unkontrollierten entzündlichen Erkrankungen durch selektive Modulation von Neuropilin-2 herunterreguliert. Der klinische Wirksamkeitsnachweis für Efzofitimod wurde kürzlich in einer Phase-1b/2a-Studie bei Patienten mit Lungensarkoidose, einer schweren Form der interstitiellen Lungenerkrankung (ILD), erbracht.