aTyr Pharma, Inc. gab weitere Einzelheiten zu seinen Plänen bekannt, eine Phase-2-Studie mit seinem führenden therapeutischen Kandidaten, Efzofitimod, bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc, auch bekannt als Sklerodermie) und damit verbundener interstitieller Lungenerkrankung (ILD) zu beginnen, nachdem die US-amerikanische Gesundheitsbehörde FDA (Food and Drug Administration) Anfang des Jahres einen Antrag auf ein neues Prüfpräparat (IND) genehmigt hatte. Efzofitimod ist ein potenzieller First-in-Class-Immunmodulator, der über eine selektive Modulation von Neuropilin-2 (NRP2) angeborene und adaptive Immunreaktionen bei entzündlichen Erkrankungen herunterreguliert. Das Unternehmen untersucht derzeit EfzofitimOD bei Patienten mit Lungensarkoidose, einer schweren Form von ILD, in einer globalen Phase-3-Studie namens EfzofitimOD. Die Pathologie der SSc-ILD wird von denselben Immunzellen angetrieben, die auch bei der pulmonalen Sarkoidose eine zentrale Rolle spielen, und NRP2 ist auf diesen Zellen hochreguliert. In einer klinischen Studie an Patienten mit Lungensarkoidose wurde außerdem gezeigt, dass EfzofitIMod wichtige pro-inflammatorische Marker, die für diese Pathologie von zentraler Bedeutung sind, reduziert. Efzofitamod hat von der US-FDA den Orphan-Drug-Status für die Behandlung von SSc und den Fast-Track-Status für die Behandlung von S Sc-ILD erhalten. Systemische Sklerose ist eine chronische, fortschreitende Autoimmunerkrankung, die durch Entzündung und Fibrose des Bindegewebes im gesamten Körper, einschließlich der Haut und anderer innerer Organe, gekennzeichnet ist. SSc, die in der Lunge auftritt, wird SSc-ILD genannt. Über Efzofitimod aTyr entwickelt Efzofitimod als potenzielles Therapeutikum für Patienten mit fibrotischer Lungenerkrankung. Efzofitimod, ein
Fusionsprotein, das aus der immunmodulatorischen Domäne der Histidyl-tRNA-Synthetase besteht, die mit der FC-Region eines menschlichen
Antikörpers fusioniert ist, ist ein selektiver Modulator von Neuropilin-2, der die angeborene und adaptive Immunantwort in
entzündlichen Krankheitszuständen herunterreguliert. aTyrs Hauptindikation für Efzofitimod ist die pulmonale Sarkoidose, eine Hauptform der
interstitiellen Lungenerkrankung. Der klinische Wirksamkeitsnachweis für Efzofitimod wurde vor kurzem in einer placebokontrollierten Studie der Phase 1b/2a mit mehreren
aufsteigenden Dosen bei Patienten mit pulmonaler Sarkoidose erbracht, die
Sicherheit und ein konsistentes Ansprechen auf die Dosis sowie einen Trend zum Nutzen von Efzofitimod im Vergleich zu Placebo in Bezug auf die wichtigsten Wirksamkeit
Endpunkte, einschließlich Steroidreduktion, Lungenfunktion, klinische Symptome und entzündliche Biomarker, zeigte. aTyr
führt derzeit EFZO-FIT(TM) durch, eine globale zulassungsrelevante Phase-3-Studie zu Efzofitimod bei Lungensarkoidose. Über aTyr aTyr ist ein Biotherapeutika-Unternehmen, das sich mit der Entdeckung und Entwicklung von erstklassigen Medikamenten auf der Grundlage seiner
proprietären tRNA-Synthetase-Plattform befasst. Die Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen von aTyr konzentrieren sich auf einen neu entdeckten
Bereich der Biologie, die extrazelluläre Funktionalität und die Signalwege von tRNA-Synthetasen. aTyr hat ein globales
geistiges Eigentum aufgebaut, das auf eine potenzielle Pipeline von Proteinkompositionen ausgerichtet ist, die von 20 tRNA-Synthetase
Genen und ihren extrazellulären Zielen abgeleitet sind. aTyrs Hauptaugenmerk liegt auf efzofitimod, einem Produktkandidaten in der klinischen Phase, der
an den Neuropilin-2-Rezeptor bindet und die Immunaktivität bei fibrotischen Lungenerkrankungen herunterregulieren soll.