aTyr Pharma, Inc. gab bekannt, dass der erste Patient in der Phase-2-Studie EFZO-CONNECT? verabreicht wurde. Die Proof-of-Concept-Studie wird die Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit des führenden therapeutischen Kandidaten des Unternehmens, Efzofitimod, im Vergleich zu Placebo bei Patienten mit systemischer Sklerose (SSc, oder Sklerodermie) und interstitieller Lungenerkrankung (ILD) untersuchen.

Efzofitimod ist der erste biologische Immunmodulator seiner Klasse, der selektiv aktivierte myeloische Zellen über Neuropilin-2 (NRP2) moduliert, um Entzündungen ohne Immunsuppression zu heilen und möglicherweise das Fortschreiten der Fibrose zu verhindern. EfzofitimOD wurde von der U.S. Food and Drug Administration (FDA) und der Europäischen Union als Orphan Drug und von der U.S. FDA als Fast Track für SSc zugelassen. In die Studie sollen 25 Patienten an mehreren Zentren in den Vereinigten Staaten aufgenommen werden.

Das primäre Ziel der Studie ist die Untersuchung der Wirksamkeit mehrerer Dosen von intravenösem EfzofitimOD auf pulmonale, kutane und systemische Manifestationen bei Patienten mit SSc-ILD. Zu den sekundären Zielen gehören Sicherheit und Verträglichkeit.