Avenue Therapeutics, Inc. gab den Abschluss des letzten Patienten in der klinischen Phase 1b/2a-Studie des Unternehmens mit AJ201 zur Behandlung der spinalen und bulbären Muskelatrophie (?SBMA?), auch bekannt als Kennedy-Krankheit, bekannt. Es wird erwartet, dass die ersten Daten Mitte des Jahres 2024 veröffentlicht werden. An der 12-wöchigen, multizentrischen, randomisierten, doppelblinden klinischen Phase 1b/2a-Studie mit AJ201 nahmen 25 Patienten teil, die nach dem Zufallsprinzip AJ201 (600 mg/Tag) oder Placebo (3:1) erhielten.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit von AJ201 bei Patienten mit klinisch und genetisch definierter SBMA. Zu den sekundären Endpunkten gehören pharmakokinetische und pharmakodynamische Daten, die die Veränderung des Spiegels des mutierten AR-Proteins im Skelettmuskel und die Veränderung der Expression von Nrf2-aktivierten Genen im Skelettmuskel im Vergleich zum Ausgangswert messen. Zu den explorativen Zielen der Studie gehören Veränderungen in der Fett- und Muskelzusammensetzung, wie sie auf MRT-Scans zu sehen sind.

Man geht davon aus, dass diese Endpunkte Biomarker sind, die die Wahrscheinlichkeit einer längerfristigen klinischen Verbesserung anzeigen. Weitere Einzelheiten zu dieser Studie finden Sie unter ClinicalTrials.gov (Identifier: NCT05517603). Im April 2024 veranstaltete Avenue eine virtuelle Veranstaltung mit Meinungsführern (Key Opinion Leader, KOL), um die Sichtweise von Experten zu SBMA zu beleuchten.

An der Veranstaltung nahmen Dr. Christopher Grunseich, Lasker Clinical Research Scholar und Forscher und Leiter der Abteilung für erbliche neuromuskuläre Erkrankungen am National Institute of Neurological Disorders and Stroke, und Dr. Tahseen Mozaffar, Professor für Neurologie, Pathologie und Labormedizin, Direktor der Abteilung für neuromuskuläre Erkrankungen und Direktor des ALS and Neuromuscular Center an der University of California, Irvine, teil. Die beiden Hauptredner sprachen über die Merkmale und die Behandlungsmöglichkeiten von SBMA sowie über das Studiendesign und das Potenzial von AJ201 bei SBMA.