AVROBIO, Inc. gab bekannt, dass die britische Arzneimittelbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) einen Innovationspass im Rahmen des Innovative Licensing and Access Pathway (ILAP) für das Prüfpräparat AVR-RD-02 erteilt hat. AVR-RD-02 ist die erste Gentherapie ihrer Klasse, die patienteneigene hämatopoetische Stammzellen zur Behandlung der Gaucher-Krankheit einsetzt, einer seltenen lysosomalen Störung, die zu Multiorganpathologie, klinischer Morbidität und früher Mortalität führen kann. Der Innovation Passport ist der erste Schritt im ILAP-Prozess, der die MHRA und ihre Partnerbehörden, darunter das National Institute for Health and Care Excellence (NICE), das Scottish Medicines Consortium (SMC) und der National Health Service (NHS) England, dazu veranlasst, einen Fahrplan für die regulatorischen und entwicklungsbezogenen Meilensteine zu erstellen, mit dem Ziel eines frühen Zugangs für Patienten in Großbritannien. Das Programm des Unternehmens zur Behandlung der Gaucher-Krankheit umfasst die Gaucher-Krankheit Typ 1 und Typ 3, von der insgesamt schätzungsweise 30.000 Patienten weltweit betroffen sind. Das Unternehmen geht davon aus, dass es im vierten Quartal 2022 einen Zwischenbericht über die klinischen Daten seiner Phase 1/2-Studie zur Gaucher-Krankheit Typ 1 sowie einen Überblick über die Entwicklungs- und Zulassungsstrategie für sein Programm zur Gaucher-Krankheit Typ 3 vorlegen wird.