Basilea Pharmaceutica AG gab bekannt, dass aktualisierte Zwischenergebnisse der Kohorte 2 der Phase-2-Studie FIDES-01 (Fibroblast growth factor Inhibition with DErazantinib in Solid tumors) auf dem American Society of Clinical Oncology (ASCO) Gastrointestinal (GI) Cancers Symposium 2022, das vom 20. bis 22. Januar in San Francisco, USA, stattfand, präsentiert wurden. Die Kohorte 2 der FIDES-01-Studie untersucht die Sicherheit und die Anti-Tumor-Aktivität des oral verabreichten Fibroblasten-Wachstumsfaktor-Rezeptor (FGFR)-Inhibitors Derazantinib von Basilea bei Patienten mit lokal fortgeschrittenem oder metastasiertem intrahepatischem Cholangiokarzinom (iCCA), einer Form von Gallengangskrebs, die FGFR2-Mutationen oder -Amplifikationen aufweisen. Zum Stichtag für die Zwischenanalyse, dem 31. August 2021, waren 28 Patienten behandelt worden, von denen 23 für die Wirksamkeitsbewertung in Frage kamen, mit einer medianen Nachbeobachtungszeit von 5,2 Monaten. Nach Einschätzung der Prüfärzte lag die Krankheitskontrollrate (DCR) bei 74 %, darunter zwei Patienten mit bestätigtem objektivem Ansprechen und 15 Patienten mit stabiler Erkrankung, wobei bei der Mehrzahl der Patienten eine Tumorschrumpfung beobachtet wurde. Das mediane progressionsfreie Überleben (PFS) betrug 7,3 Monate. Die DCR und das mediane PFS sind vergleichbar mit denen, die für die Gruppe der iCCA-Patienten mit FGFR2-Fusionen aus Kohorte 1 der FIDES-01-Studie berichtet wurden. Die beobachtete Sicherheit und Verträglichkeit stimmte mit dem für Kohorte 1 berichteten Profil überein, mit geringer Inzidenz von Nagel-Toxizitäten, Stomatitis, Hand-Fuß-Syndrom und retinalen Effekten, die mit der FGFR-Inhibitorklasse in Verbindung gebracht wurden.