Charles River Laboratories International, Inc. und AAVantgarde gaben eine Vereinbarung über eine Auftragsentwicklung und -herstellung (CDMO) zur Herstellung von Plasmid-DNA nach guter Herstellungspraxis (GMP) bekannt. AAVantgarde, ein in der klinischen Phase befindliches Biotechnologieunternehmen mit zwei proprietären AAV-Vektorplattformen für den großflächigen Gentransfer und der Entwicklung von Produkten zur Behandlung von vererbten Netzhauterkrankungen, wird die Expertise von Charles River bei der Herstellung von GMP-Plasmid-DNA nutzen. A AVantgarde verfügt über zwei proprietäre AAV-basierte Plattformen für die Übertragung großer Gene, die beide eine effiziente Übertragung großer Gene auf Gewebe und Zellen in vivo ermöglichen sollen.

Im Rahmen dieser Zusammenarbeit wird Charles River die Plasmid-DNA für das Programm von AAVantgarde zur Behandlung der Stargardt-Krankheit (AAVB-039) entwickeln. Dabei wird die AAV-intein-Plattform von Charles River verwendet, die eine sehr effiziente Rekombination zur Bereitstellung therapeutisch bedeutsamer Proteinmengen gezeigt hat. Die Stargardt-Krankheit ist die am weitesten verbreitete vererbte Makuladystrophie. Es handelt sich um eine autosomal rezessiv vererbte Erkrankung, die auf Mutationen im ABCA4-Gen zurückzuführen ist und zu einem fortschreitenden Verlust des zentralen Sehvermögens ab der Kindheit oder der Pubertät führt, was zu einem tiefgreifenden Sehverlust führt. Es handelt sich um die häufigste Form der vererbten juvenilen Makuladegeneration, die einen sehr hohen ungedeckten Bedarf aufweist, da es derzeit keine Therapien für eine Krankheit gibt, von der etwa 1:6.500 Menschen betroffen sind.

Dienstleistungen zur Herstellung von Plasmid-DNA: In den letzten Jahren hat Charles River sein Portfolio für die Zell- und Gentherapie erheblich erweitert, um komplexe Lieferketten zu vereinfachen und die wachsende Nachfrage nach Plasmid-DNA, viralen Vektoren und Zelltherapie-Dienstleistungen zu befriedigen. In Kombination mit den bestehenden Testmöglichkeiten von Charles River können Entwickler eine umfassende Lösung für neuartige Therapien vom Konzept bis zur Heilung nutzen. Durch diese Zusammenarbeit erhält die AAVantgarde Zugang zu Charles Rivers GMP-Plasmid-DNA CDMO-Kompetenzzentrum in Keele, Großbritannien, das die Zusammenarbeit und die zusätzliche Evaluierung von Rep/Cap- und pHelper-Plasmid-Produkten von der Stange sowie GMP-Herstellungsdienstleistungen zur Unterstützung der therapeutischen Entwicklung leiten wird.